2016年3月30日，美國FDA批準Defitelio（defibrotide sodium，去纖苷鈉）用於治療血液或骨髓造血幹細胞移植 (HSCT)後肝靜脈閉塞(VOD)並伴有腎或肺異常的成人和兒童患者。這是第一次FDA批準用於治療嚴重肝靜脈閉塞，這種病罕見但常危及生命。
造血幹細胞移植是治療某些血液或骨髓腫瘤病人的一個重要方式。在移植實施之前, 患者一般會接受化療。在化療和幹細胞移植的過程中，有可能發生肝靜脈閉塞。肝靜脈閉塞是肝髒的一些靜脈血管堵塞，引起肝內的血流量減少和水腫，導致肝損傷。最嚴重的情況，病人可能並發腎和肺衰竭。小於2%的患者在幹細胞移植後會出現嚴重的肝靜脈閉塞，但高達80%的患有此種嚴重肝VOD不能存活。
FDA 的藥物評價和研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室主任Richard Pazdur 博士說:“Defitelio的批準填補了巨大需求，病人接受化療和HSCT後會有罕見的但致命的並發症，Defitelio針對此適應症。”
Defitelio有效性研究通過528例患者，三項研究試驗︰ 兩個前瞻性臨床試驗和一項延伸評估研究。參加所有三項研究患者均為HSCT後診斷出肝靜脈閉塞，並伴有肝或腎髒異常的患者。研究考量了HSCT後100天還活著的百分比（OS）。接受Defitelio 治療38 /45的患者還活著。基於已發布的報表和分析病人水平數據，僅接受支持性治療，或 Defitelio 以外的幹預措施的患者100天後的生存率百分比僅為 21/31 。
Defitelio最常見的副作用包括異常地低血壓、腹瀉、嘔吐、惡心和流鼻血。嚴重的潛在副作用包括出血和過敏反應。Defitelio不應與有出血並發症或服用血液抗凝劑或減少身體形成血栓能力的其他藥物聯用。
FDA授予Defitelio優先審查資格。這一審查項目旨在促進和加快某些新的藥物開發和審核， 從而促使其潛在的作用能夠受益於那些嚴重或致命的疾病的患者。
Defitelio還獲得孤兒藥物指定，這一指定將提供激勵，如稅收抵免，使用者付費免除，市場獨占權， 來協助和鼓勵罕見病藥物的開發。
Defitelio是由總部在加州Palo Alto的爵士製藥公司Jazz Pharmaceuticals Public Limited Company上市。
原文鏈接http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm493225.htm
本文由Dr. Ben Tan翻譯。Dr. Tan從事基礎醫學研究多年 ，現供職於國際專家聯合會診公司MORE Health®。如需轉載本文，請注明來源於MORE Health 北美健康驛站博客。
