一種“乳腺癌新藥”,是怎樣從大學“實驗室”走向市場的

遠遠的霧 (2026-05-24 05:32:04) 評論 (0)

最近看到一則醫學方麵的新聞。耶魯大學的一位化學教授 Craig Crews,參與研發的一種乳腺癌新藥,剛剛獲得美國 FDA 的批準,很快就會正式上市。

其實這款藥並不是耶魯大學自己生產的,而是由Crews 教授參與創辦的生物科技公司 Arvinas 推出的。隻是後來這家公司又和 Pfizer 合作,共同完成了後期藥品開發和商業化。

新推出的藥物名字叫 Veppanu,主要針對一種特殊類型的晚期乳腺癌:ER陽性、HER2陰性,而且帶有 ESR1 基因突變的患者。對於很多已經對傳統內分泌治療產生耐藥性的病人來說,它提供了一條新的治療路徑。

這種藥最特別的地方,在於它背後的技術思路。過去很多抗癌藥,更像是“堵住”癌細胞裏的某個蛋白,讓它停止工作;但 Crews 教授研究的 PROTACs (PROteolysis  TArgeting Chimera) 技術,思路完全不同。它不是“阻止”壞的蛋白,而是直接把有問題的蛋白送進細胞內部的“垃圾處理係統”裏徹底降解掉。某種意義上,它不是修理零件,而是把壞零件整個拆掉。

而這次獲批的藥物,也是全球第一個真正獲得 FDA 批準上市的 PROTAC 類藥物。對於醫學界來說,這不僅僅是一種新藥,更像是一條全新的技術路線終於被證明能夠真正走通。而且這套技術已經在影響十幾個製藥公司,期待采取同樣的方法研究和製取新藥。

不過,說實話,真正讓我感興趣的,還不是這種藥本身,而是美國大學實驗室成果如何轉化為藥品的那套運作機製。

一個大學教授,居然能夠把自己實驗室裏的研究,最後變成真正進入市場的藥物。這種事情,在美國其實相當普遍。我在美國的這些年,一直有一個很明顯的感覺:越是在大學聚集的地方,各種高科技公司、生物科技公司也會特別多。大學和產業之間,並不像很多人想象的那樣涇渭分明,而是彼此交織在一起的。

比如麻州的波士頓和劍橋地區,簡直就是全球生物科技產業的大本營。哈佛和 MIT 周圍,聚集了大量製藥公司和生物科技公司。很多公司最初其實都隻是教授實驗室裏的一個科研項目。像 Moderna,背後就和哈佛、MIT 的 mRNA 研究關係極深。疫情期間全球著名的新冠疫苗,就是它最重要的產品。還有 Biogen,早年也是 MIT 和哈佛科學家參與創辦的,在阿爾茨海默症、多發性硬化症等領域都很有影響力。

加州那邊也是如此。斯坦福大學、加州大學舊金山分校(UCSF)、加州理工周圍,同樣聚集了大量生物科技公司。像 Genentech,幾乎定義了整個現代生物科技產業,它的 Avastin、Herceptin 等抗癌藥,改變了很多癌症治療方式。

而耶魯其實也有非常經典的案例。很多人可能不知道,美國著名的罕見病藥廠 Alexion Pharmaceuticals,最早也是從耶魯相關研究發展出來的。它的核心人物之一 Leonard Bell,本身就曾是耶魯醫學院的教授。

Alexion 最著名的藥物叫Soliris (eculizumab),主要治療一種非常罕見但致命的疾病,叫陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH),以及一種罕見的補體係統疾病。全球患者人數其實並不多,但這種病過去幾乎無藥可治,而 Soliris 能明顯延長病人的生命。

當然,這種藥也以“天價”聞名。早些年,Soliris 一年的治療費用,據說高達幾十萬美元,長期被認為是全球最昂貴的藥物之一。也正因為如此,Alexion 後來成長為一家市值巨大的生物科技公司,最終甚至被 AstraZeneca 以大約390億美元收購。

很多人可能都會問一個問題:既然這些研究是在大學實驗室裏完成的,那麽利潤到底怎麽分?大學和教授之間,到底是什麽關係?

美國大學對此其實有非常成熟的一整套製度。一般來說,如果一個教授是在大學實驗室裏完成研究,那麽知識產權(IP)通常並不屬於教授個人,而是屬於大學。大學會通過技術轉讓辦公室(Technology Transfer Office)幫助申請專利,然後再把專利授權(license)給教授創辦的公司。

公司未來如果產品成功,就要向大學支付:專利授權費(licensing fees),銷售提成(royalties),階段性付款(milestone payments),有時還有股票(equity)。與此同時,教授本人通常也會持有公司的創始股份(founder shares)。也就是說,大學和教授其實並不是“二選一”的關係,而是共同受益。

至於具體比例,各大學不完全一樣,但美國很多大學都有公開規則。以耶魯為例,專利收入通常會在發明人(教授)、發明人所在院係及學校中央科研基金之間分配。

很多美國大學早期采用的比例,大致是發明人能拿到淨收益的三分之一左右。有的學校前期甚至給到40%-50%。之後會隨著金額巨大,再逐步遞減。也就是說,如果一個藥物真的變成 blockbuster drug(重磅藥物),教授個人的收益往往是非常可觀的。但更大的財富,很多時候其實來自公司股份。

因為教授通常會以科學創始人(scientific founder)的身份持股。如果公司上市或者被大藥廠收購,這部分股票價值可能遠遠超過專利分成。

當然,美國大學對此也有嚴格的利益衝突管理。教授必須公開申報:自己持有哪些公司股份,是否擔任顧問,每周花多少時間參與公司,是否影響教學和科研。很多教授長期保持雙重身份,白天還是大學教授,晚上則是創業公司的科學創始人。但也有人後來幹脆離開大學,專心經營公司。美國社會對此總體是比較接受的,因為大家普遍認為,如果科研能夠真正改變現實世界,那麽商業化本身並不是壞事。

甚至可以說,美國頂尖大學本身,就已經不隻是“學校”,而更像一種創新孵化器,發動機。它們不僅培養學生,還持續不斷地產生:新技術,新公司,新藥物和新產業。而這些成果,又反過來給大學帶來巨額資金、聲望和新的科研資源。

相比之下,中國這些年其實也在學習這種模式。清華、北大、浙大、上海交大周圍,也開始出現越來越多大學衍生企業,尤其是在人工智能、生物醫藥、新能源領域。

但整體來說,美國的生態仍然更加成熟。因為它後麵還有完整的風險投資體係、成熟的知識產權製度,以及願意長期燒錢等待結果的資本市場。

最重要的是,美國社會似乎比較能夠接受一件事:大學教授不僅可以寫論文,也可以創業賺錢。而這種機製最大的意義,其實還不隻是“賺錢”。因為如果沒有這些公司,很多實驗室裏的發現,很可能永遠隻停留在論文上。真正把一種藥從實驗室推進到臨床試驗,再一路走到 FDA 批準,往往需要十幾年時間和幾十億美元投入。單靠大學研究經費,根本不可能完成。

所以很多時候,公司並不是在“汙染科研”,反而是科研真正進入現實世界的一座橋梁。最後真正受益的,其實不僅是教授,也不僅是大學,而是那些真正需要這些藥物的病人。

Crews 教授最初在耶魯實驗室裏提出 PROTAC 概念的時候,大概也不會想到,二十多年後,它真的會變成一種進入醫院的癌症藥物。而這種從實驗室到現實世界的漫長轉化,也許恰恰體現了現代大學最有力量的一麵:它不僅傳授知識,還能夠把知識真正轉化為改變現實世界的東西。

2026.5.24 於美國