2024年諾貝爾生理學/醫學獎授予兩位生物學家安布羅斯(Victor Ambros)和魯夫坎(Gary Ruvkun)，表彰他們發現調控基因活動的基本原理。安布羅斯現任馬薩諸塞大學醫學院教授，魯夫坎現任哈佛醫學院遺傳學教授。
安布羅斯和魯夫坎發現了在基因調控中發揮重要作用的微小RNA分子(microRNA)，簡稱miRNA。他們的發現揭示了一種全新的基因調控原理，對包括人類在內的多細胞生物至關重要。人類基因組編碼一千多個miRNA，對人體發育、功能和疾病發生發展至關重要。細胞和組織的正常發育受miRNA調控，而miRNA的異常調控會導致癌症。有些miRNA的基因突變會引發先天性聽力喪失、眼部和骨骼疾病等病症。參與miRNA生成的其中一種蛋白質的突變會導致DICER1綜合征，這是一種罕見但嚴重的綜合征，涉及多種器官和組織的癌症風險。
20世紀80年代末，安布羅斯和魯夫坎研究了一種長度不到1毫米的小蠕蟲秀麗線蟲，特別是兩個突變株“lin-4”和“lin-14”。安布羅斯發現lin-4基因似乎是lin-14基因的負調控者，然而其中的抑製機製並不清楚。後來，安布羅斯在哈佛大學的實驗室中發現lin-4基因產生的一個異常短的RNA（即microRNA），恰恰是抑製lin-14的負調控者。於此同時，魯夫坎也發現lin-4並不影響lin-14基因產生mRNA，而是抑製mRNA生產蛋白質。他還發現lin-14的mRNA有一個關鍵片段，是lin-4對其進行抑製的“抓手”。安布羅斯和魯夫坎在交流後得到了一個突破性的結果：lin-4中的超短RNA與lin-14中mRNA的關鍵片段序列互補，超短RNA正是通過與mRNA結合“關閉”lin-14，阻止其蛋白質的產生。由此，他們發現了以前未知的、基於microRNA的基因調控機製！2000年，魯夫坎研究小組公布其發現的另一種由let-7基因編碼的microRNA。與lin-4不同，let-7基因存在於整個動物界。在接下來的幾年裏，數百種不同的microRNA被發現。
盡管miRNA與眾多疾病相關，但目前以miRNA通路為靶點的治療藥物仍處於早期階段。2013年，NEJM曾發表使用一種反義寡核苷酸分子"隔離"對HCV（丙型肝炎病毒）RNA增殖至關重要的miRNA從而治療丙肝的2a期臨床試驗論文，然而此後沒有更新。曾被寄予厚望的miRNA瘢痕治療藥物remlarsen的2期臨床試驗在3年前完成，結果遲遲未見公布。基於miRNA開發藥物治療疾病，還需要更多的努力。
