FDA是擁有17000雇員的藥品監管機構，管理著美國GDP1/4的產品。現在的FDA是全球製藥燈塔，是全球法規的先行者和製定者，其組織結構、審查標準、立法內容等無不被世界各國模仿。FDA的一舉一動無時無刻不在影響著全球生命科學和製藥工業的發展。2022年，FDA的總預算為62億美元，同年的國會撥款為33.7億美元，FDA收取用戶費用29億美元。
FDA的源頭是老羅斯福總統1906年頒布的《純淨食品藥品法》，在農業部建立了一個化學實驗室，十幾個人擔負起了違法藥品、食品的查處工作（隻有報案權，沒有製裁權）。化學家William Wely召集了11個人在酒店試毒，僅從國會領到5000美元的經費。到了1927年，美國食品藥品局正式掛牌從農業部獨立了出來，和其他政府機構一樣，局長由總統提名任命。但是，經費卻仍然由農業部劃撥。那時候，國會不願撥款，農業部不願意管事，國會、農業部、預算辦公室（BOB）、衛生部，和FDA之間，彼此推諉，互相扯皮。FDA到處化緣討要經費維持運轉。
雖然經費不足，FDA的工作和責任年年加碼。1938年磺胺酏中毒事件，110名孩子死於無辜，國會頒布了《食品藥品化妝品法案》FD&C，藥物必須經過安全性審查才能上市，FDA的工作從查處違法變為了審查藥物安全。1962年反應停事件，歐洲出現上千例四肢發育不全的海豚嬰，FDA的一時謹慎，撒利多胺沒來得及在美國上市，FDA成了美國英雄。在藥物災難的恐懼氣氛之下，國會通過了FD&C修正案，在藥物安全的基礎上加入了有效性證據要求。為杜絕反應停事件重演，Kefauver修正案把新藥審查標準提高到了前所未有的難度，程序提高到前所未有的複雜（IND、Phase I、Phase II、Phase III、NDA …）。1962年FD&C修正案的科學性和前瞻性，使得它成為全球製藥監管的聖經。但在當時，這部法律造成“新藥批不出，老藥不合法”，把美國製藥工業帶入了低潮20年（1962-1982）。修正案改變了監管理念和監管方法，FDA工作量成倍增加。
上世紀80年代，藥物申請增加，資源緊張，人手不夠，FDA藥物審查速度極為緩慢，出現了藥物申請積壓（Drug Lag），最高時達到3000多件，許多新藥在美國上市時間遠遠落後於歐洲。1988年，批準一個新藥平均要花費29個月。其中積壓最多的就是當時市場最需要的心血管病藥、抗癌藥和艾滋病藥。1988年，艾滋病組織包圍了FDA大樓，同性戀患者背著墓碑假裝死亡，標語上寫著“FDA在殺人”！因此，艾滋病爆發，成了促成FDA收費的轉折點。
經過幾年的協商，PDUFA（Prescription Drug User Fee Act），即《處方藥使用者收費法案》，於1992年首次通過，旨在通過向製藥公司收取費用來加快美國食品藥品監督管理局（FDA）對新藥的審查過程。PDUFA是“5年一個周期暫時法案”，5年自動廢止，重新啟動再授權（reauthorization），產生新的法律。PDUFA已經多次重新授權（如PDUFA VI），是美國藥品審批流程中的一個關鍵法規。此後，收費在FDA的占比逐年增加。
1. PDUFA的主要內容
用戶費用：根據PDUFA，製藥公司在提交新藥申請（New Drug Application, NDA）時，需要向FDA支付申請費。這筆費用用於支持FDA的審查過程，加快對新藥和生物製品的審批。
費用類型：
申請費：每當公司提交新藥申請（NDA）或生物製品許可申請（BLA）時，需繳納費用。
設施費：針對運營中生產處方藥的設施，每年需支付費用。
產品費：針對每個市場上的處方藥或生物製品，每年支付費用。
PDUFA的目的
加快審批時間：通過收取用戶費用，FDA能夠雇傭更多審查員，從而加快審批流程並縮短新藥上市時間。
確保新藥安全有效：資金支持使FDA在縮短審查時間的同時，仍能保證藥物的安全性和有效性，避免因為人力不足而導致的審查延誤。
提高監管效率：資金支持有助於FDA現代化其審查流程，增加與製藥公司的溝通，提升整體效率。
3. PDUFA的影響
審批時間縮短：自PDUFA通過以來，FDA的新藥審批時間大幅縮短。例如，審批時間從PDUFA之前的平均2-3年縮短到目前的10個月甚至更少。PDUFA解決了新藥申請積壓的難題，在PDUFA I的1996年，FDA就批準了56個新藥上市。
創新藥物加速上市：由於審查過程加快，創新藥物能夠更早地進入市場，特別是針對癌症、罕見病等迫切需要新藥的領域。
監管標準提高：FDA使用這些資金投資審查技術和人力資源，使審查流程更加高效、科學。
4. PDUFA的定期更新
重新授權：PDUFA每五年重新授權一次，每次都會根據製藥行業和公眾的反饋進行調整。例如，PDUFA VI（2017年更新）增加了對患者聲音的納入和對創新療法的支持。
透明度與溝通：PDUFA要求FDA與製藥公司在審查過程中保持更好的溝通，尤其是在早期階段，幫助公司更好地滿足FDA的要求。
5. 關鍵挑戰與批評
費用的公平性：批評者認為，PDUFA可能導致FDA過度依賴製藥公司繳納的費用，從而可能引發利益衝突的擔憂。
對小型製藥公司的負擔：雖然大型製藥公司能夠負擔這些費用，但對於小型公司或初創企業來說，PDUFA的費用可能成為一個經濟負擔，尤其是在開發罕見病藥物的領域。有關PDUFA的經濟學評價，下麵有些數據供參考:
藥物價格：從1992年至今，User Fee約為藥物銷售額度的0.2%。
企業負擔：2012年頒布仿製藥收費後，現在仿製藥User Fee占仿製藥銷售1.7%，對於薄利的仿製藥產業，尤其是中小仿製藥帶來了沉重的負擔，甚至很多藥物退市；但是對品牌藥影響不大，品牌藥User Fee僅占R&D費用的1.0%（NDA 1.0%，Vaccine 2.0%）。
企業收益：每$1.0 User Fee,可以為企業帶來大約$8.6的收益，PDUFA為每個新藥帶來的投資回報增加大約是$2500萬-$3900萬。這些收益主要來自於審查時間縮短和各種加速審批製度。
