藥物靶點是指藥物在生物體內作用的特定分子或結構，通常是蛋白質或核酸等生物大分子。藥物通過與這些靶點相互作用，調節其功能或結構，從而產生治療效果。靶點可以是疾病的直接原因，如感染病毒的蛋白質，也可以是與疾病發展密切相關的分子，如細胞信號通路中的關鍵酶或受體。創新藥研發的主流思路是針對某一靶點，發現其激動或抑製劑，再通過不斷優化激動或抑製劑的結構，完成某一新藥的研發與推廣。
藥物靶點可以分為多種類型，以下是其中的一些主要類型及其實例：
受體：受體是細胞表麵或細胞內的蛋白質，與信號分子結合，觸發細胞內信號傳導通路，調節細胞的生理功能。藥物可以通過與受體結合來調節信號傳導，從而產生治療效果。β受體拮抗劑（如阿托伐他汀）和ACE抑製劑（如雷米普利）屬於這一類。
酶：酶是參與生物體內化學反應的蛋白質，藥物可以通過抑製或促進特定酶的活性來影響生物體內的代謝過程或信號傳導途徑。質子泵抑製劑（如奧美拉唑）和COX-2抑製劑（如布洛芬）屬於這一類。
離子通道：離子通道是細胞膜上的蛋白質通道，調節離子的進出，影響細胞的電信號傳導和細胞內環境的穩定性。鈣通道阻滯劑（如硝苯地平）和鉀通道打開劑（如氨磺胺）屬於這一類。
核酸：包括DNA和RNA，在某些疾病的治療中，藥物可以通過與特定的DNA或RNA序列相互作用來產生治療效果。抗癌化療藥物阿黴素和抗病毒藥物如阿德福韋屬於這一類。
蛋白質配體：蛋白質配體是指與蛋白質非共價結合的小分子，如激動劑、抑製劑等，通過與蛋白質的結合來調節其活性。G蛋白偶聯受體激動劑（如多巴胺）和酪氨酸激酶抑製劑（如伊馬替尼）屬於這一類。
細胞信號通路：細胞信號通路是一係列分子間相互作用的網絡，調節細胞的生長、分化、凋亡等生理過程。藥物可以影響這些信號通路的活性，從而治療相關疾病。MAP激酶抑製劑（如阿替普酶）和PI3K抑製劑屬於這一類。
下麵幾節對一些靶點再做一些具體的介紹。
