隨著製藥行業的迅速發展，產生了多種藥物形式（Modalities），可分為以下幾大類：
小分子藥物（化學藥物）：這些藥物是化學合成的，由於尺寸小，很容易進入細胞，使其能夠有效地靶向細胞內位點。它們是最傳統的藥物形式，也是目前種類最多的藥物。小分子藥物通常是單一的有效成分，也有由數個有效成分組成的複方製劑。
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中草藥可以歸類為小分子藥物，不過其有效成分眾多而複雜。中藥現代化其中的一個方向是應用現代科學技術和方法對中藥中的化學成分進行鑒定和分析，明確其有效成分以及化學結構和含量。例如青蒿素及其衍生物二氫青蒿素的開發，成為治療瘧疾的關鍵成分。屠呦呦領導團隊在研究中參考傳統中醫藥文獻的記錄，發現了青蒿（也稱為甜艾草）中含有高效抗瘧疾成分。青蒿素是從植物青蒿中提取的，當青蒿素與瘧疾寄生蟲中富含鐵的血紅素接觸時，它會產生自由基，攻擊並結合寄生蟲的蛋白質，有效殺死它。這一發現後來被開發成為有效的瘧疾治療藥物，極大地改善了全球瘧疾的治療效果。屠呦呦因其在青蒿素研究方麵的貢獻被授予2015年諾貝爾生理學或醫學獎。
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放射性藥物是一類特殊的小分子藥物：用於治療或診斷疾病（例如癌症）的放射性化合物利用輻射殺死腫瘤細胞。
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肽：氨基酸的短鏈，是蛋白質的組成部分，肽藥物大多被歸類為小分子藥物。
大分子藥物：這些是大而複雜的分子，比如蛋白藥物和核酸藥物。蛋白藥物包括抗體、疫苗、血液成分、生長因子、和重組治療蛋白等種類，通常由活細胞產生或者從血液和其他體液中提取純化，一些分子量較大肽藥物(例如胰島素)也歸類為蛋白藥物。核酸的藥物包括基於 DNA 或 RNA 的療法，例如反義寡核苷酸、小幹擾 RNA (siRNA) 和 mRNA 疫苗，它們用於調節基因表達或針對遺傳性疾病。
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20世紀70年代重組DNA技術的出現為生產大分子藥物提供了可能。胰島素成為了第一個通過基因工程技術在大腸杆菌中生產的大分子藥物，於1982年獲得FDA批準上市。
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隨後是單克隆抗體技術極大地推動了抗體藥物的研發和使用：1986年，第一個單克隆抗體藥物Muromonab（Orthoclone OKT3）獲FDA批準，用於預防腎移植排斥反應。2021 年 4 月，隨著PD1 阻斷劑 dostarlimab 的批準，FDA批準上市抗體藥物達到了100個。2023年全球抗體藥物市場規模達到2328億美元，其中比較複雜的ADC藥物和雙抗藥物的市場規模也分別達到了104億美元和88億美元並顯現了迅速放量增長的勢頭。
細胞療法：涉及移植人體細胞以替換或修複受損的組織和/或細胞。例子包括用於癌症的幹細胞療法、TIL細胞療法、和 CAR-T 細胞療法。
基因療法：涉及改變人細胞內的遺傳物質來治療或預防疾病。基因療法可以通過多種機製發揮作用，例如用健康的拷貝替換致病基因、滅活致病基因或引入新的或修飾的基因。
再生醫學產品：包括再生或替換受損細胞、組織或器官的產品。此類別包括某些類型的幹細胞和組織工程產品。
