創新藥的研究開發是一件投資大、周期長、風險高的事情。數據顯示，美國研發一款新藥平均研發成本是5-20億美元，最高甚至可達50億美元，平均周期超過10年。在中國，一款創新藥，平均研發時間是12年-15年，平均資金投入是15億-20億元人民幣。
一般來說，新藥研究開發到上市會需要經過多個階段。作為工程篇的首文，這裏簡要介紹一下各個階段，以後會展開加入更多的內容。
1. 藥物發現和臨床前實驗
1a 藥物發現（2-10年不等）：這一步是尋找有潛力治療特定疾病的新化合物。以小分子化合物藥為例，包括藥物靶點的確認、化合物的合成、活性化合物的篩選、主要藥效研究、體內、體外試驗等步驟。
1b 臨床前實驗： 這一步是持續的動物實驗（3-6年不等）
包括藥理學研究（藥效學、藥動學）、毒理學研究（急毒、長毒、致癌、致突變、生殖毒性）
1c 臨床試驗申請（IND）：準備IND材料、遞交IND、藥品評價和研究中心（CDER）初步審查、安全性審查、作出答複。
2 臨床試驗：人體試驗（3-7年）。人體試驗共分三期：
Ⅰ期臨床 20-100例，正常人或病人，主要進行安全性評價。
Ⅱ期臨床 100-300例，病人，主要進行有效性評價 。
Ⅲ期臨床 300-5000例，病人，擴大樣本量，進一步評價。
傳統意義上，新藥的臨床研究分為I/II/III期，後來 II 期又分成 IIa 和 IIb（很大程度上是因為腫瘤藥物研究），接著出現了 0 期研究的概念（很大程度上也是因為腫瘤藥物的研發）。然後又有人提出，0/I 期為早期臨床研究，IIa 為中期臨床研究，IIb 和 III 期為晚期臨床研究。
0 期
目的是在滿足一定的統計學要求的前提下，在有限的樣本量（通常不超過20）、有限的時間內（每個患者的治療期常不超過數周），初步判斷一個研究藥物是否有效、某個劑量是否有效，是否應繼續開發下去，附帶看一下某些療效判斷方法是否可行。
從目的角度，0 期研究也是初步判斷藥物的效果，類似 II 期（尤其是IIa），所以 0 期的設計，類似 IIa 的單臂研究，但是由於樣本量小、又要滿足一定的統計學要求，所以也有其特點，設計起來其實可能更為複雜。
I 期
I 期通常摸索劑量（dose finding, dose-ranging），藥代（PK）和藥動（PD），樣本量也不大（一般不超過20，或者20左右）。尤其是PD，通常會使用交叉研究，因為交叉研究有其特點，適合此類設計目的。
II 期
II 期是初步判斷療效的和安全性的（其實安全性貫穿研發始終），所以一般稱為safety & activity研究（SA研究）。有多種做法，根據不同的臨床疾病環境，以及既往數據等，可以采取單臂，平行對照的RCT 等，終點一般選擇surrogate，而不是 clinical outcome。如果分 IIa 和 IIb，則 IIa 往往是單臂，樣本量一般不會過百；IIb 則往往是平行 RCT。
III 期
III 期是嚴格的驗證藥物效果的驗證性臨床研究。很多會議上介紹臨床研究，往往以此類研究為模版進行介紹，在假設檢驗的框架下進行介紹。
3 新藥上市審批（NDA）
3a 初次上市審批的流程包括：準備NDA材料、提出NDA、初步審查、正式接受、實質審評，再到材料評審和現場檢查，最後得到審評結果。
3b 上市後研究和上市後再審批
上市後研究為臨床監測期：IV期臨床，受試者要大於2000例，同時要進行社會性考察。上市後再審批（一般上市後4-10年）：重新審核NDA中的有效性和安全性。
3c 適應症的擴展: 經過相關研究和試驗，發現該藥物對其他疾病也具有療效，然後向監管機構申請批準將適應症（治療範圍）擴大至新的疾病。
新藥研發，特別是first in class，失敗的風險極大，可以說是一將功成萬骨枯。大多數項目胎死腹中，無法進入臨床階段。此後又有90%的新藥會折戟在臨床階段，就算完成臨床研究還要麵臨嚴格的審核.
