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我的Pretomanid 榮獲醫學界的諾貝爾獎

(2020-12-07 14:01:32) 下一個

----------此文是為紀念二十多年辛勤工作在藥物研製領域的科研人員而作。

2020年的十月份,被譽稱為“醫學界的諾貝爾獎”的Prix Galien Awards(The Galien Foundation)宣布了獲獎名單中,Pretomanid 榮獲“最佳藥品獎"。它於貝達喹啉(bedaquiline)和利奈唑胺(linezoid)連用 治療特定的高度耐藥性肺結核患者。

自從上世紀50年代的雷米封出現後,鮮有應對結核菌的新藥出現。自雷米封之後,結核菌對各類藥物的耐藥性不斷增加,多耐藥TB(multidrug-resistant TB)廣泛耐藥TB(extensively drug-resistant TB)已經成為威脅人類健康的重大隱患。

我在有生之年很榮幸地參與了新藥的研製過程。

1994年,我在Pathogenesis Co 就職。九月份,從中國探親回來上班,director Bill Bake 把研製新藥的工作交給了我。並且一起研究了目標物的結構。接到任務以後,我獨自一人設計了從2,4--2硝基咪唑開始的合成路線。並在兩個月之內,完成了對目標物的合成。十一月份,感恩節之前,找到了第一個有活性的化合物,它帶有一根八個碳的脂肪鏈。Bill Bake 感到很興奮。

得到初步突破以後,Bill Bake就馬上擴大研究小組,有7-8人加入,分工合作,每個人從事不同的官能團取代基。在第二年,1995年,小組成員Eric Keeler運用我設計的合成路線找到了極具活性的,代號為PA-824(醚鍵上帶有三氟甲氧基卞基)。也就是現在的Pretomanid。

研究經費是個問題,肺結核的患者以第三世界為多,盈利前景不看好。公司缺乏資金來源,巧婦難為無米之炊,我們向Gates基金會提出申請,但是他們把錢給了另外一個做肺結核藥物研究的機構。

2000年,Pathogenesis的財務狀況出現問題,被Chiron收購。藥物的研製工作完全停止。2004年,Chiron 遭遇了同樣的命運,因為疫苗生產出現違規情況,公司麵臨困境。PA-824 被無償地捐給了 TB Alliance。這是個非盈利機構,在他們的努力下,籌到一點資金就展開一點研究,終於在2005年6月3日,得以開始人體實驗。

經過漫長的臨床試驗,藥物在2019年得到FDA批準,上市。今年有得此榮譽,也不枉我們多年的努力和幸苦。

藥物研究路途漫長,能夠在有生之年看到自己的辛勤努力的果實得到承認,能為人類和疾病的鬥爭出一份力,足矣!

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閱讀 ()評論 (28)
評論
西北東南 回複 悄悄話 好久不見!不過現在很容易就搜到你的博客了。
鬥轉星移,今已虎年春節,來祝你春節快樂,平安健康,虎年吉祥!
賭城看客 回複 悄悄話 好文!一個藥品的成長過程是可歌可泣的。
可以用第三人稱寫出更詳細的故事,包含專利(USP5668127A、USP6087358A等),論文(Nature 405, 962–966等),人物(Cai Shaopei、Yuan Ying等),抗結核類、硝唑類藥物等,發表到這裏和科學網等。
fonsony 回複 悄悄話 造福人類
何仙姑 回複 悄悄話 祝賀您!
越live越精彩 回複 悄悄話 祝賀匆匆客,感謝你和你的團隊為新藥研發作出的貢獻。
beauchat 回複 悄悄話 造福人類,功德無量,也想念你的玫瑰花和狗狗。
匆匆客 回複 悄悄話 回複 'hz82000' 的評論 :
82千妹妹好,節日愉快!
匆匆客 回複 悄悄話 回複 'areYOUsure' 的評論 :
謝謝!希望能有更多的新藥能問世,幫助人們克服病痛。
匆匆客 回複 悄悄話 回複 '注冊很麻煩' 的評論 :
謝謝!幫助病人解難是我們的責任。
hz82000 回複 悄悄話 祝老朋友節日快樂!
areYOUsure 回複 悄悄話 頂!
注冊很麻煩 回複 悄悄話 太了不起了,讚!
匆匆客 回複 悄悄話 回複 '夢裏花香' 的評論 :
運氣所致,感謝所有在藥物研發中貢獻青春的人們。
匆匆客 回複 悄悄話 回複 '明秋' 的評論 :
人生別無所求,能做一些自己想做的事情,值得慶幸。
匆匆客 回複 悄悄話 回複 '無法弄' 的評論 :
能為人類健康出一份力,深感欣慰。
匆匆客 回複 悄悄話 回複 '老白456' 的評論 :
謝謝!
匆匆客 回複 悄悄話 回複 '曉青' 的評論 :
曉青好!好久沒有寫博客,隻是為了紀念這二十多年來,為這個藥物上市,堅持不懈努力工作的朋友們而寫。
匆匆客 回複 悄悄話 回複 '菲兒天地' 的評論 :
菲兒好!謝謝!
匆匆客 回複 悄悄話 回複 '老生常談12' 的評論 :
謝謝老生兄。這個不過是一份工作。
夢裏花香 回複 悄悄話 恭喜,問好前輩!
明秋 回複 悄悄話 問好,前輩。
無法弄 回複 悄悄話 哇,恭喜喲!
老白456 回複 悄悄話 祝賀
曉青 回複 悄悄話 恭喜!
菲兒天地 回複 悄悄話 回複 '翩翩葉子' 的評論 : +1恭喜,問好!
老生常談12 回複 悄悄話 祝賀為人類健康做出切實的貢獻!
匆匆客 回複 悄悄話 回複 '翩翩葉子' 的評論 :
謝謝!
翩翩葉子 回複 悄悄話 祝賀匆匆客,造福人類,可敬可佩。
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