我的Pretomanid 榮獲醫學界的諾貝爾獎
文章來源: 匆匆客2020-12-07 14:01:32

----------此文是為紀念二十多年辛勤工作在藥物研製領域的科研人員而作。

2020年的十月份,被譽稱為“醫學界的諾貝爾獎”的Prix Galien Awards(The Galien Foundation)宣布了獲獎名單中,Pretomanid 榮獲“最佳藥品獎"。它於貝達喹啉(bedaquiline)和利奈唑胺(linezoid)連用 治療特定的高度耐藥性肺結核患者。

自從上世紀50年代的雷米封出現後,鮮有應對結核菌的新藥出現。自雷米封之後,結核菌對各類藥物的耐藥性不斷增加,多耐藥TB(multidrug-resistant TB)廣泛耐藥TB(extensively drug-resistant TB)已經成為威脅人類健康的重大隱患。

我在有生之年很榮幸地參與了新藥的研製過程。

1994年,我在Pathogenesis Co 就職。九月份,從中國探親回來上班,director Bill Bake 把研製新藥的工作交給了我。並且一起研究了目標物的結構。接到任務以後,我獨自一人設計了從2,4--2硝基咪唑開始的合成路線。並在兩個月之內,完成了對目標物的合成。十一月份,感恩節之前,找到了第一個有活性的化合物,它帶有一根八個碳的脂肪鏈。Bill Bake 感到很興奮。

得到初步突破以後,Bill Bake就馬上擴大研究小組,有7-8人加入,分工合作,每個人從事不同的官能團取代基。在第二年,1995年,小組成員Eric Keeler運用我設計的合成路線找到了極具活性的,代號為PA-824(醚鍵上帶有三氟甲氧基卞基)。也就是現在的Pretomanid。

研究經費是個問題,肺結核的患者以第三世界為多,盈利前景不看好。公司缺乏資金來源,巧婦難為無米之炊,我們向Gates基金會提出申請,但是他們把錢給了另外一個做肺結核藥物研究的機構。

2000年,Pathogenesis的財務狀況出現問題,被Chiron收購。藥物的研製工作完全停止。2004年,Chiron 遭遇了同樣的命運,因為疫苗生產出現違規情況,公司麵臨困境。PA-824 被無償地捐給了 TB Alliance。這是個非盈利機構,在他們的努力下,籌到一點資金就展開一點研究,終於在2005年6月3日,得以開始人體實驗。

經過漫長的臨床試驗,藥物在2019年得到FDA批準,上市。今年有得此榮譽,也不枉我們多年的努力和幸苦。

藥物研究路途漫長,能夠在有生之年看到自己的辛勤努力的果實得到承認,能為人類和疾病的鬥爭出一份力,足矣!