《中國新藥研發的挑戰與對策》摘要(ZT)

近期根據國際製藥企業協會聯合會（IFPMA）秘書長白宏偉有關“促進藥品創新和可行性策略”演講中發表的觀點整理刊載了《中國新藥研發的挑戰與對策》一文，摘要如下：    

    新藥是保證公眾健康的關鍵資源，目前，新藥研發的挑戰性變得越來越大，這是因為一方麵新藥研發的成本持續上升，另一方麵製藥公司獲取足夠收益，用於補償投資的機會越來越小。但是，社會對新藥的需求是巨大的，通過藥品創新，還可以為國家帶來社會、政治和經濟方麵的益處。  

    藥品創新有多種不同方式，包括從開發一種新藥用於治愈疾病，到改變現有藥物配方使患者受益。例如，改變現有藥物給藥途徑後，創傷更小，或者使用更加簡便。藥品創新是一個大量投資、耗費時日和需要承擔極大風險的複雜運作過程。在藥品研發的不同階段，尤其是早期階段，成功率都是極低的。    

    對新藥研發的支持，需要平衡4個方麵的策略。它們是：完善衛生保健體係，使新藥知識快速傳遞，新藥能夠正確和恰當地在臨床上使用；建立有效市場機製，視藥品創新為投資，使有限衛生資源得到有效配置；運用知識產權保護，夯實知識經濟基礎，建立創新激勵機製，中國可以考慮建立專利補償機製；創造一個穩定與創新過程相適應、循序漸進的藥品注冊環境，保證新藥的安全性和有效性。  

    保證公眾健康有3個核心問題。首先是藥品的可獲得性，即能否開發足夠的新藥滿足患者的需要；其次是籌資可行性，即對衛生保健技術的經濟支付；第三是可及性，即基礎衛生服務機構是否能夠提供患者所需藥品。在這3個核心問題中，創新使得有藥可供，即可獲得性，是籌資可行性和可及性的前提條件。因此，保證公眾健康必須開發足夠的新藥滿足全球患者的需要，同時必須保證基礎衛生服務機構能夠提供患者所需藥品，其核心問題是創新可保證有藥可供。國家政策和法規在保證公眾健康和藥品創新能力之間，必須確保適當平衡。    

    中國在知識產權保護方麵取得了較大進步，而本土研究人員和海外留學回國人員的增加，又為製藥行業的發展創造了有利條件。因此他認為中國在進入藥品研發方麵有許多的機會，可以扮演重要角色。    

    目前中國的製藥工業是一個獨特的結合體，是以仿製藥為主，具有良好的生產能力，生物技術部分所占比重較小，傳統中藥占有重要地位，外商獨資和合資企業運作其中的製藥工業。因此，發展中應找準切入點。    

    隨著我國WTO的深入，越來越多的國際醫藥企業開始進入中國醫藥市場，這些國際型醫藥企業挾技術、資金、人才及管理上的優勢，加快了在中國市場的“圈地運動”。國內醫藥企業麵臨更加激烈的市場競爭，生存與發展已經成為眾多國內醫藥企業麵臨的重要課題。    

    藥品競爭的關鍵是產品品質競爭，研發與創新顯得至關重要，而傳統的藥品研發模式已經很難適應市場經濟環境。    

    目前，國內新藥的來源大致有三種途徑，一是科研單位與製藥企業合作，由製藥企業出資，科研單位研究，共同報批新藥，這種形式是比較常見的；二是科研單位設法完成新藥研製，通過新藥審評取得新藥證書後，轉讓給製藥企業，獲得技術轉讓費後用於新的研究；三是科研單位除了完成新藥研製報批工作，同時還辦有製藥廠，新產品投產後，其銷售額一定比例返回科研單位，用於支持新的項目開發研究。以上三種新藥來源途徑可以看出，我國目前的藥品研發仍然是以政府直屬的科研機構和高等院校為主體的傳統模式，醫藥企業更多的時候隻是出資方和參與者。    

    隨著我國WTO的深入和市場經濟體係的逐步完善，傳統藥品研發模式的弊病也日趨明顯。一方麵，由於以政府直屬的科研機構為研究主體，政府在對藥品項目的支持上往往投向科研機構，對醫藥企業的支持顯得非常少。而科研機構由於體製等原因，管理機製僵化、缺乏市場競爭意識，在新藥的研發上效率低、研發資金利用率不高。科研機構還存在離消費市場較遠的客觀情況，這導致藥品的研發難以把握市場方向，容易出現新藥滿足不了患者需求的問題。同時，由於缺乏有效的監督管理機製，甚至還出現了一些腐敗現象。    

    另一方麵，本身就沒多少科研積累的國內醫藥企業，麵對全球化的競爭，對科研和創新的需求更加迫切，需要多方麵整合資源，迅速提升企業的科研實力。除了企業資金實力和研發不強的製約之外，傳統的藥品研發體係也在一定程度上阻礙了醫藥企業的新品研發，一是得不到政府的研發資金支持，二是科研優秀人才不願到企業裏來。    

    因此，傳統的藥品研發模式必須轉型，建立起以醫藥企業為研發主體的新模式，從而迅速提升我國醫藥行業的整體競爭力。  

    業內人士指出，以企業為主體的新藥研發模式是未來的發展方向，但要真正實現尚需時日。一方麵需要企業增強科研意識，加大科研的投入力度；另一方麵需要政策予以引導。目前，政府將科研資金直接投入到醫藥企業還很不現實，將觸及多方麵的利益，但也有成功的事例。在建立新型的藥品研發模式上，江蘇正大天晴藥業股份有限公司進行了有益的嚐試。即與政府聯合創立科研機構，並將科研機構設置到醫藥企業中去，從而實現科研與企業、與市場的緊密結合，同時還獲得政府的支持，如江蘇省新型肝病藥物工程技術研究中心和肝健康藥物研究博士後工作站。總之，要提升我國藥品整體的科研水平和實力，傳統藥品研發模式轉型已經勢在必行，需要醫藥界共同關注。