好消息，FDA有可能第一次允許在臨床上運用基因療法治療癌症病人

 

昨晚，兒子對我說，他想做基因檢查，讓我一口否決了。畢竟基因預測疾病還屬於起步階段，完全沒有必要用不成熟的結論憑空去添煩惱。而基因治療卻日趨成熟，今天就是FDA決定CAR （chimeric antigen receptor ) T治療急性淋巴細胞白血病方案的關鍵時刻了。如果通過了，這將是官方第一次應允在臨床上用基因治療癌症。

 

急性淋巴細胞白血病是一種多發於兒童和青少年的進展快，死亡率很高的血癌。這些年治療有突破性進展，91%以上的患者的癌細胞都可以控製，CAR T 的治療是針對那些對常規治療無效的兒童和青少年患者。

治療過程如下圖所示

 

從患者的體內取出T 細胞，經過基因處理，再重新注入病人的體內。這種T細胞靶向攻擊腫瘤細胞。治療是一次性的。耗資$300，000到600，000 . 盡管治療費用很高，但是治療的成功率也是很高，據不到一年的觀察結果來看，63名對常規治療無效的患者中有40人癌細胞消失。29人還處於緩解期。

Emily Whitehead是最早接受CAR T治療的小患者，至今已經五年，體內還沒有發現腫瘤細胞。

對FDA來說，質疑這一治療方案不是懷疑它的療效，而是CAR-T治療的短期和長期安全性。特別是治療初期，當大量的T細胞攻擊腫瘤細胞時，有可能在短時間內釋放出大量的細胞因子而造成病人髒器的損傷，這一現象被稱為 “細胞因子風暴” （CRS）的反應。CRS通常可以用抗炎藥來控製，但對“細胞因子風暴”發生時所造成的神經係統症狀，諸如癲癇發作，意識障礙，失去平衡，記憶甚至視力損傷是否會對病人有長期影響還不能預測。再則，誰又能肯定這些改造了的T細胞日後不會是癌症的起源哪？！

FDA將權衡利弊，做出決定。

CAR T的成功在癌症治療史上具有劃時代意義，但是距離人類攻破癌症還有很長的路要走。

目前大多數的CAR-T針對的是隻表達在B淋巴細胞上CD19,  所以它能夠治療急性淋巴細胞白血病和非何傑金氏淋巴瘤。盡管也有一些公司試著用CAR T去識別實體瘤（比如肝癌腎癌）的抗原，但療效不肯定。

 

 

（圖片來自網絡）

 

所有跟帖： 

• 為什麽會如此貴? -桃花好運- ♀ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 10:55:39

• 基因治療一定要謹慎，特別是治療少年兒童因為她/他們以後有可能要生兒育女的，這就會把改變了的基因傳播到下一代。 -老道- ♂ (317 bytes) () 07/13/2017 postreply 13:25:31

• 這個治療用的是加入新基因的T淋巴細胞，理論上講T淋巴細胞是分化後的細胞，不是造血幹細胞，不會繼續分裂繁殖，也就不應該 -老道- ♂ (86 bytes) () 07/13/2017 postreply 13:31:04

• 造血幹細胞基因改變也不能遺傳後代，這都是somatic 細胞了。 -誌在千裏- ♀ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 15:06:53

• 同意。順手寫的，不嚴謹，應該寫清楚一點。 -老道- ♂ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 16:27:25

• 你這影響需要千萬年是那裏來的知識？ -yddad- ♂ (56 bytes) () 07/13/2017 postreply 14:07:32

• 生物進化論。人類就是經過千年萬年甚至更長的時間通過基因突變一點一點進化而來的。 -老道- ♂ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 14:11:44

• 基因治療就是人為的基因突變，短期內應該有治療意義，而對可能產生的遠期副作用我們還是一無所知。 -老道- ♂ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 14:13:58

• 根據現代科學發展，一千萬年的時候人類已經可以基因編輯 -yddad- ♂ (26 bytes) () 07/13/2017 postreply 14:39:08

• 根本用不了那麽久。分子生物學的高速發展起源於80年代，僅20多年就已經基本完成人體全部DNA測序。單從技術上講 -老道- ♂ (824 bytes) () 07/13/2017 postreply 15:45:30

• 要germ line 細胞改變基因才會遺傳下代，somatic不會。造血幹細胞基因改變不會遺傳後代。 -誌在千裏- ♀ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 15:04:32

• germline 細胞就是精子或卵細胞。 -誌在千裏- ♀ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 15:13:50

• 是這樣。LZ提到這個治療是在體外改變基因的，體內細胞應該沒有接觸新基因，所以應該是安全的。 -老道- ♂ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 16:18:23

• CAR T therapy的危險主要是cytokine release syndrome C R S， 有部分會有生命危險，所以 -dw8866- ♂ (293 bytes) () 07/13/2017 postreply 15:36:34

• 我提的的遠期安全性是針對基因治療作為整體來講的。這個治療在這方麵是安全的。 -老道- ♂ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 16:24:39

• Plus 1 -誌在千裏- ♀ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 19:02:03

• 這種東西國內還是最發達的，什麽都有。 -緣如- ♂ (0 bytes) () 07/13/2017 postreply 16:25:47

• 是啊！這種免疫療法，國內的蒲田係醫院早就宣布可以應用到臨床，並大量接治病人，把病人的血抽出， -鍋沿- ♂ (74 bytes) () 07/13/2017 postreply 16:46:43