2400萬患者的福音！精神分裂症新藥在美獲批

全球首款新型抗精神分裂症藥物在美國獲批。

9月26日，百時美施貴寶（BMS）的FIC（First-in-class，全球首創）Cobenfy (xanomeline和trospium chloride複方，KarXT）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，用於治療成人精神分裂症，這是精神分裂症領域數十年來首個新型藥物，也是首款獲批治療精神分裂症的毒蕈堿乙酰膽堿受體激動劑。

百時美施貴寶董事會主席兼首席執行官Chris Boerner博士對外表示，“FIC類精神分裂症治療藥物獲批具有裏程碑意義，經過30 多年的發展，出現了全新的精神分裂症藥物治療方法，也有可能改變相關疾病的治療模式。”

作為KarXT大中華區的開發、生產及商業化的推進者，再鼎醫藥（09688.HK）對時代財經表示，“目前，KarXT在中國用於精神分裂症治療的注冊性臨床研究UNITE-1已經完成全部患者入組，計劃2024年到2025年上半年獲得研究的關鍵數據，並在中國內地提交KarXT用於精神分裂症的新藥上市申請。”

Cobenfy，此前稱為KarXT，是一種毒蕈堿類抗精神病藥物，用於口服治療成人精神分裂症。通過新的作用機製，KarXT在中樞神經係統中充當M1/M4毒蕈堿乙酰膽堿受體激動劑，被認為可以改善精神分裂症的陽性、陰性和認知症狀。與現有療法不同，KarXT不會直接阻斷多巴胺受體，提供了一個治療精神分裂症的新方法。KarXT也在探索治療與阿爾茲海默症相關的精神疾病。

去年12月底，百時美施貴寶以總額約為140億美元的價格收購了生物製藥公司 Karuna，該公司的主要資產即為此次在美獲批上市的KarXT。

再鼎醫藥在百時美施貴寶收購Karuna之前，就拿到了KarXT的部分權益，並在國內迅速布局了精神分裂症疾病領域。

2021年11月，再鼎醫藥與Karuna達成獨家許可協議，獲得KarXT在大中華區（包括中國內地、香港、澳門和台灣地區）開發、生產及商業化權益，Karuna獲得3500萬美元的預付款，最高達8000萬美元的開發和注冊裏程碑付款。Karuna也將根據KarXT在大中華區的年淨銷售額，獲得最高達7200萬美元的銷售裏程碑付款，以及百分之十幾到百分之二十之間的分級特許權使用費。再鼎醫藥將主要承擔大中華區的所有開發、注冊和商業化活動資金。

精神分裂症是一種慢性且經常使人喪失能力的精神疾病，它會影響人們的思考、感受和行為方式，影響全球近2400萬人。它的特點是陽性症狀（幻覺和妄想）、陰性症狀（難以享受生活和遠離他人）和認知障礙（記憶、注意力和決策方麵的缺陷）。部分由於目前治療的局限性，精神分裂症患者往往難以維持就業、獨立生活和管理人際關係。雖然目前的療法可以有效地控製某些症狀，但對大約30%的人無效，另有50%的人症狀僅部分改善或出現不可接受的副作用。

據百時美施貴寶的數據顯示，全球約有2400萬人患有精神分裂症，美國約有280萬人患有這種疾病。The Business Research Company的資料顯示，預計到2028年，相關治療市場將超過70億美元。

Evaluate發布的最新報告預計，2030年前十大最有價值的管線中，KarXT位列第九，年銷售額有望達到31億美元。另據華爾街分析師預計，該藥物年銷售額峰值將超過100億美元。

在中國，有超過800萬精神分裂症患者，他們迫切需要更有效的、安全性更高的治療方法，但目前接受治療的患者不足一半，從目前的抗精神病藥物治療中獲得足夠症狀改善的人更少。

根據醫藥魔方NextPharma數據庫，中國目前進入臨床試驗階段在研精神分裂症新藥也僅有16款，且大多數依然是多巴胺受體以及5-HT受體靶向藥物。除了再鼎醫藥，在中國市場布局相關藥物的企業還包括勃林格殷格翰、默沙東、翰森製藥、京新藥業、靈北製藥/恩華藥業、中澤醫藥等。其中，勃林格殷格翰的lclepertin（BI 425809）進展最快，正在開展全球3期臨床試驗，在中國也處於3期臨床研發階段。