美國抗血液癌症新藥上市

2015年11月16日，Darzalex（Daratumumab）注射液獲得美國食品藥品監督管理局（以下簡稱FDA）加速批準，用於治療既往接受過至少三種治療的多發性骨髓瘤患者。Darzalex是首個獲批用於治療多發性骨髓瘤的單克隆抗體注射液。

　　多發性骨髓瘤是一種血液癌症，產生於骨髓中的抗感染血漿細胞（一種白細胞）。這些癌細胞成倍增殖並產生一種異常蛋白質，進而把其他健康的血細胞從骨髓中排擠出去。多發性骨髓瘤可能會削弱免疫係統功能，引發其他骨病或腎病。據美國國立癌症研究所預計，2015年美國將有26850名新增多發性骨髓瘤病例，將有11240人死於多發性骨髓瘤。

　　“通過靶向位於癌細胞表麵的蛋白質，科學家成功研發了許多重要的抗腫瘤藥物，”FDA藥品評估與研究中心的血液與腫瘤藥品辦公室主任Richard Pazdur醫學博士說。“Darzalex的獲批為其他療法耐藥的多發性骨髓瘤患者提供了新的治療選擇。”

　　Darzalex注射液是一種單克隆抗體，通過幫助免疫係統中的某些細胞攻擊癌細胞來發揮抑癌作用。

　　兩個開放性臨床試驗證明了Darzalex的安全性與有效性。第一個臨床試驗有106名患者接受了Darzalex治療，其中29%的患者達到了腫瘤完全消失或部分縮小，且該療效平均持續了7.4個月。第二個臨床試驗有42名患者接受了Darzalex治療，其中36%的患者達到了腫瘤完全消失或部分縮小。

　　Darzalex的最常見副作用有輸液相關反應、疲勞、惡心、背痛、發熱和咳嗽。Darzalex可能還會導致抗感染白細胞計數偏低（淋巴細胞減少症、中性粒細胞減少症和白細胞減少症）或紅細胞計數偏低（貧血）以及血小板水平偏低（血小板減少症）。

　　對於需要輸血的患者，醫生應告知輸血科患者正在接受Darzalex治療，因為該藥可能會幹擾輸血科對患者進行的某些檢測（如抗體篩檢）。孕婦不得使用Darzalex治療，計劃懷孕的女性患者應在接受Darzalex治療期間及治療後至少3個月內采取有效避孕措施。

　　FDA授予了Darzalex突破性療法認定、優先審批資格和孤兒藥認定。這是因為申辦方通過初步臨床證據證實，相比於現有治療方法，該藥物能夠實質性地改善患者病情；在申請優先審批資格時，有證據表明該藥物有可能顯著提高嚴重疾病治療的安全性或有效性；而且該藥物旨在用於治療罕見病。

　　FDA經加速審批程序批準了Darzalex。加速審批程序用於批準重大或威脅生命疾病的治療藥物。如果新藥物的臨床數據顯示，該藥物能夠影響替代終點指標（可合理預測患者受益的指標），那麽這種藥物就有資格獲得加速審批。該審批程序讓患者在藥企進行證實性臨床試驗期間就能提早一步獲得有望上市的新藥治療。