2015 (289)
從一個實驗室發現的新化合物發展成為一個治療疾病的藥物，需要經過如下開發階段：
一、臨床前試驗
將一個新發現的化合物經過實驗室和動物試驗，證明該化合物針對特定目標疾病具有生物活性，並且要評估該化合物的安全性。
二、新藥臨床研究申請（Investigationa New Drug Application，IND）
當一個化合物通過了臨床前試驗後，需要向FDA提交新藥臨床研究申請，以便可以將該化合物應用於人體試驗。如果在提交申請後30天內FDA沒有駁回申請，那麽該新藥臨床研究申請即被視為有效，可以進行人體試驗。新藥臨床研究申請需要提供先前試驗的材料；以及計劃將在什麽地方，由誰以及如何進行臨床試驗的說明；新化合物的結構；投藥方式；動物試驗中發現的所有毒性情況；該化合物的製造生產情況。所有臨床方案必須經過機構審評委員會（Institutional Revuew Board，IRB）的審查和通過。每年必須向FDA和IRB 匯報一次臨床試驗的進程和結果。
三、一期臨床試驗
這一階段的臨床試驗一般需要征集20－100名正常和健康的誌願者進行試驗研究。試驗的主要目的是提供該藥物的安全性資料，包括該藥物的安全劑量範圍。同時也要通過這一階段的臨床試驗獲得其吸收、分布、代謝和排泄以及藥效持續時間的數據和資料。
四、二期臨床試驗
這一期的臨床試驗通常需要征集100－500名相關病人進行式驗。其主要目的是獲得藥物治療有效性資料。
五、三期臨床試驗
這一期的臨床試驗通常需1000－5000名臨床和住院病人，多在多個醫學中心進行，在醫生的嚴格監控下，進一步獲得該藥物的有效性資料和鑒定副作用，以及與其他藥物的相互作用關係。該階段試驗一般采取多中心，安慰劑（或/和有效對照劑）對照和雙盲法試驗。第三期臨床試驗是整個臨床試驗中最主要的一步。
六、新藥申請（New Drug Application，NDA）
在完成所有三個階段的臨床試驗並分析所有資料及數據，如證明該藥物的安全性和有效性，則可以向 FDA提交新藥申請。新藥申請需要提供所有收集到的科學資料。通常一份新藥申請材料可多達100000頁，甚至更多！按照法規，FDA應在6個月內審評完新藥申請。但是由於大部分申請材料過多，而且有許多不規範，因此往往不能在這麽短的時間內完成。1999年對於單個化學分子藥的審評時間平均為12.6個月。
七、批準上市
一旦FDA批準新藥申請後，該藥物即可正式上市銷售，供醫生和病入選擇。但是還必須定期向FDA呈交有關資料，包括該藥物的副作用情況和質量管理記錄。對於有些藥物FDA還會要求做第四期臨床試驗，以觀測其長期副作用情況。
