基因編輯指將體內基因定向改變的過程。基因編輯或者基因改寫需要把剪刀切開基因,然後換上需改寫的基因,再粘貼聯上。
轉基因是指將一個物種或個體的基因轉到另外物種或個體的過程,這個過程需要轉運基因的運載工具(病毒或其他載體)。
CRISPR-cas9係統(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats- bacterial CRISPR-associated protein-9 nuclease )是剪開特定位置DNA或基因的剪刀,它由兩個部分組成,包括引導定點的基因片斷gRNA和能與引導片斷結合的酶(cas9), 好比給剪刀加了眼睛, 酶=剪刀, 基因片斷gRNA=眼睛。
原來我們有剪DNA的剪刀: ZFNs(Zinc finger nuclease)和TALEN(Transcription activator-like effector nucleases)係統,但不太好使,有的地方能剪,有的地方不能剪,操作剪刀係統很複雜且費時間和錢。最近幾年新發現CRISPR-cas9係統特別好使,每個分子生物實驗室都能做,快而且便宜, 每個基因都能剪,這樣人的所有基因都能改寫了。所以大家都開始用這個係統,
剪刀不帶基因模板, 這裏改寫分兩種情況: 如隻需敲除或毀掉基因功能,就不需模板,因為我們身體DNA切開後的自身修複不是精確修複,會少掉一個,及個或幾十個再連起來,我們隻要篩選我們需要的毀壞基因(破壞讀框)細胞就行,另一種情況是需要精確改寫,那就需要另外載體提供模板。但CRISPR有個致命的缺點還沒解決,就是認切的地方有時會認錯,這是目前科學家不放心的地方。
基因編輯的安全性還有一個更重大的問題需要解決,編輯的目標基因功能需要搞清楚,改了後希望一不造成疾病,二能治病。但目前我們對人體自身2萬多個基因的功能還沒搞清楚,可以說,大部分還沒搞清楚,所以說目前除了治療嚴重的疾病,一般不允許作人體基因編輯。