淡泊致遠
- 記錄生活的點滴
The Lasker-DeBakey臨床醫學研究獎，授予 Ralf F. W. Bartenschlager ，Charles M. Rice和 Michael J. Sofia 。 Ralf F. W. Bartenschlager 和Charles M. Rice在實驗室創建一個複製丙型肝炎病毒（HCV）的係統，Michael J. Sofia使用該係統開發了一種既安全又有效的新藥來治療這種使人走向衰弱甚至死亡的疾病。
全世界因丙型肝炎病毒導致慢性肝炎者多達1.7億，每年有超過35萬的患者死亡。未經治療的病毒會導致肝功能衰竭，甚至肝癌，比例高達15％至30％。
德國海德堡大學的病毒學家的Bartenschlager博士，和紐約洛克菲勒大學的病毒學家Rice博士，於1989年，在丙肝病毒的基因序列剛被確定後，就開始了丙型肝炎的研究。
剛開始，研究人員認為隻要把新測序的RNA插入培養細胞，就能看到病毒的複製。但是，在一次又一次的實驗之後，這種方法宣告失敗。
“如果病毒不能在培養細胞中複製，要研究這種病毒就會非常艱難，” Rice博士說。他和他在聖路易斯華盛頓大學的同事，懷疑是否原定的基因序列裏缺少點什麽。
Rice 博士和一個在日本的科學團隊分別發現，確實如此。Bartenschlager博士與德國的Mainz 大學合作，以找到一種方法可以在實驗室裏有效地複製病毒細胞。
成功地在實驗室複製病毒細胞，使得製藥研究員們，在藥物發現過程，得以測試他們的理論。而其中的一位研究員就是Dr. Sofia，他當時是Arbutus Biopharma製藥公司的首席科學家。
2005年，Dr. Sofia加盟到一家叫Pharmasset的製藥公司，這家公司想製造一個丙型肝炎的新藥。之前的研究已經開發出一種化學藥品，在某種程度上可以阻斷病毒RNA的複製機製，但並非十分有效。
Dr. Sofia創造性地解決了這個問題。他讓這個化合物穿上一件“滑翔”外衣，這件外衣使得化合物能夠輕鬆地進入肝細胞組織，到達肝髒後，肝髒裏的代謝酶剝下化合物的塗層，化合物搖身轉換為活性藥物，同時化合物因失去了這件外衣，不能逃出肝髒，而跑到別的細胞組織裏去。
“這使得我們能夠提供非常高的藥物濃度， 這是肝髒所需要的，” Sofia博士說，“與此同時，也減少了藥物對其他器官的副作用。”
他的工作導致了新的口服藥物的開發 - sofosbuvir（索非布韋）- 能夠根除HCV，且無嚴重副作用。第一代索非布韋方案，Sovaldi，在2013年被食品和藥物管理局批準後，又有幾代上市，其中Harvoni，在8到12周的治療期間，治愈率達94％-99％，即便是對頑固的HCV患者。
“我認為這可能是我們有史以來在抗病毒治療領域裏最大的成功，”Bartenschlager博士說，雖然他指出，藥品的成本高，阻止了它們在全球性的影響。
文章來源：紐約時報 http://www.nytimes.com/2016/09/13/science/lasker-awards.html
