基因編輯技術剛剛獲得重大升級。麻省理工學院的研究人員發現了一種能夠以驚人的精度修複DNA的方法，將有害錯誤減少到幾乎為零。他們改進的流程有望使遺傳疾病的治療更加安全有效。
一種名為“先導編輯”（prime editing）的基因編輯方法，未來或許能通過將缺陷基因轉化為健康基因，幫助治療多種疾病。然而，這項技術有時會在DNA中引入一些小錯誤，這些錯誤有時可能會造成傷害。
麻省理工學院的研究人員如今發現了一種通過改變驅動編輯過程的關鍵蛋白質來顯著減少這些錯誤的方法。他們相信，這種改進可以使基因治療更安全、更實用，適用於治療多種疾病。
麻省理工學院的研究團隊利用改進的方法，將主要編輯的錯誤率從大約七分之一的編輯錯誤率降低到最常見的編輯類型的一百零一次錯誤率。在更精確的編輯模式下，錯誤率從一百二十二分之一降低到五百四十三次之一。
“對於任何藥物來說，你想要的都是有效，但副作用盡可能少，”麻省理工學院戴維·H·科赫研究所教授、科赫研究所成員、這項新研究的資深作者之一羅伯特·蘭格說。“對於任何可能進行基因組編輯的疾病，我認為這最終將是一種更安全、更好的治療方法。”
研究人員表示：“原則上，這項技術最終可以通過直接糾正細胞和組織中的小突變來治療數百種遺傳疾病。”
期刊參考：
- Vikash P. Chauhan, Phillip A. Sharp, Robert Langer.基因編輯技術，最大程度降低基因組錯誤率。《自然》，2025年；DOI：10.1038/s41586-025-09537-3
