幹細胞治療曆史性開端：中國首款幹細胞藥物上市

1月2日晚，國家藥監局通過優先審評審批程序附條件批準鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（下稱“鉑生卓越”）申報的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市。

這是中國首款幹細胞治療藥品，用於治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。

“這是曆史性的開端，標誌著幹細胞治療取得了曆史性的突破。”中國抗衰老促進會生物科技分會副會長莊峰鋒說，幹細胞行業近年來一直致力於規範臨床實驗，第一款產品被批準令全行業振奮，大家看到了前行的道路。

目前，在免疫損傷、糖尿病、肝髒等疾病領域，都有已經進入臨床試驗階段的幹細胞藥物。近幾年，幹細胞治療的潛力在醫藥領域被廣泛討論，公眾也對其抱有很高期望。隨著國家政策對幹細胞治療的逐步規範，終於有一款產品獲得批準，這一進展在醫藥領域被廣泛關注。

莊峰鋒告訴經濟觀察網，幹細胞產品評價標準的統一性至關重要。第一款幹細胞產品上市，意味著其製備生產流程已經通過嚴格的標準審核，給後續其他產品的上市提供了參考。

在臨床中正式使用之前，幹細胞藥物必須進行嚴格的臨床試驗。國家藥監局藥品審評中心副主任王濤公開透露，2017年至今，中國共批準120多款幹細胞藥品進入臨床試驗階段，適應證包括血液係統、呼吸係統、心血管係統還有一些自身免疫係統疾病。

為什麽幹細胞產品獲批很不容易？莊峰鋒解釋，幹細胞產品的來源、製備流程和保存條件與傳統化學藥物和蛋白質藥物截然不同，因此，如何規範化製備、如何達到預定合格指標、如何在臨床使用中確保治療效果，都是需要解決的問題。

值得注意的是，中國的幹細胞藥物審批進程與全球相去不遠。就在2024年12月19日，全球第一款幹細胞療法產品經美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，同樣用於治療急性移植物抗宿主病。

移植物抗宿主病是異基因造血幹細胞移植術後主要並發症之一，病情嚴重時可能引起死亡。具體來說，移植物抗宿主病是異基因造血幹細胞移植後，來源於供者的淋巴細胞攻擊受者組織發生的一類多器官綜合征，表現為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表麵的組織炎症、纖維化等。艾米邁托賽注射液是人臍帶間充質幹細胞注射劑，它的上市為移植物抗宿主病患者提供了新的治療選擇。

2024年5月30日，北京市藥監局核發了全國第一張幹細胞《藥品生產許可證》，拿證的正是鉑生卓越。當時，這張幹細胞《藥品生產許可證》的核發就曾引起整個幹細胞治療領域的轟動。

天眼查信息顯示，鉑生卓越成立於2010年，是一家以從事科技推廣和應用服務業為主的企業。目前，鉑生卓越在業內較為“神秘”，沒有公開的官網，其官方微信公眾號也隻有兩條動態。

鉑生卓越官方公眾號信息顯示，其致力於幹細胞創新藥物研發，在幹細胞基礎研究及臨床轉化與應用專注了十餘年，是中國最早同時擁有幹細胞基礎研究及臨床研究數據與成果的企業。2020年2月，鉑生卓越的“人臍帶間充質幹細胞注射液”治療急性移植物抗宿主病項目獲得CDE批準開展Ⅱ期臨床試驗，成為國內第一個注冊申報通過許可實現靜脈注射給藥的幹細胞新藥臨床研究項目。2022年3月，鉑生卓越入駐亦莊細胞園，並開始在此建設一個集研發、中試、生產和技術服務於一體的綜合性國際化幹細胞產業化平台，包括幹細胞藥物創新研發平台、細胞藥物質量檢驗平台、細胞藥物工藝開發平台、細胞藥物商業化生產平台。

從時間線上來看，鉑生卓越的艾米邁托賽注射液於2024年6月12日被納入優先審評審批，2024年6月25日正式遞交新藥上市申請，相關進展在行業中均領先。