《我不是藥神》---美國的第二代第三代“神藥”

電影《我不是藥神》不僅風靡神州大地，而且在美國的中國人群中也影響廣泛。影片根據2015轟動一時的陸勇案改變， 講述了一位賣印度神油的店主從印度代購慢粒白血病的藥（伊馬替尼Imatinib，商品名格列衛Gleevec）獲暴利之後良心發現的故事。

 

真實事件回顧

“陸勇34的時候突然患了慢性粒細胞白血病，一直都在吃抗癌藥格列衛，每天都靠23500元的一盒天價藥維持病情，兩年下來花費了近56.4萬，之後由於手頭緊缺，他便改用印度仿製藥價格隻要原價的二十分之一，很多病友都找他幫忙代購，最後因涉嫌妨礙信用卡管理罪和銷售假藥罪被捕。這一事件被人們知道後，有1002名癌症患者在聯名信上簽字為他伸援，陸勇在看守所關押117天後，在2015年1月27日人民檢察院撤回起訴的兩天後，陸勇重獲自由。”

 

看了這部影片，估計很多人都有以下疑問：

1、這慢粒白血病（chronic myeloid leukemia， CML）是一種什麽疾病？

        通俗的說，當身體的細胞的生長失去控製時，就成了腫瘤細胞。而慢粒白血病就是血裏細胞失去控製的生長。常常表現為疲勞，盜汗，體重下降，還沒怎麽吃東西肚子就飽了等。症狀沒有特異性，因此，不要因為有類似的症狀就把慢粒白血病的帽子往自己頭上扣。但是如果，血常規檢查發現白細胞非常高（正常是4500-11000），差不多是正常上限的2-3倍以上，而且沒有感染的因素同時存在，就需要注意了。這個時候要看看是不是同時存在貧血，血小板數量增多，嗜堿粒細胞增多的情況，如果有，最好做一下血塗片，看看有沒有不成熟的白細胞。如果白細胞還沒有成熟就從骨髓中被釋放出來了，那證明一定是某種調節機製出問題了。

        目前確診主要是做骨髓穿刺和費城染色體的檢查。方法可以是FISH（熒光染色）把這個費城染色體定位出來，或者是逆轉錄PCR，把BCR-ABL1融合基因檢測出來。而導致疾病的罪魁禍首就是這個融合基因了，因為這個融合基因不停的告訴骨髓要多生產白細胞，不成熟的也OK。久而久之，白細胞就進入了牛市，瘋長了，而且都是一些不成熟細胞。未成年就出來混了，這可不是好現象！

 

 

2、影片中駭人聽聞的慢粒白血病“急變期”是什麽情況？

        “他們吃不起藥，看不起病，隻能等急變期到來，走向死亡”。這急變期這麽可怕，是怎麽一回事？慢粒白血病分三期：慢性期（chronic stable phase），加速期（accelerated phase）和急變期（blast crisis）。大部分病人發現是都處在慢性期，而且20-50%的病人往往是毫無臨床症狀的，都是體檢的時候，或者做其他疾病治療的時候意外發現的。在沒有治療的情況下，一般3-5年都會進展到急變期。急變期相當於一種幾乎完全失控的轉態，對化療的反應也非常有限了。

 

 

3、這藥神從印度買的“神藥”是一種什麽藥？

        慢粒白血病的罪魁禍首是產生了新的融合基因BCR-ABL1，而這個基因的主要功能是的產物是一種酪氨酸激酶（TK），這個激酶相當於給細胞打了興奮劑，不斷產生新的細胞。那有沒有辦法把這個興奮劑給阻斷呢？2001年，第一個酪氨酸激酶抑製劑通過FDA批準，正式用於臨床。這就是電影裏的神藥“Imatinib (Gleevec，格列衛）”。之後，慢粒白血病人的生存狀況得到了顯著的改善。5年的隨訪資料表明，慢粒白血病患者在使用了“神藥”之後，69%的病人在1年內得到緩解；87%的病人在5年內得到緩解；進入到加速期/急變期的病人隻有7%【1】。

 

 

4、這些年腫瘤新藥層出不窮，"神藥"出來已經17年了，有沒有比“神藥”更神的藥呢？

        這裏要介紹一位在美國就醫的60多歲慢粒白血病病人。該病人是2014年家庭科醫生推薦到我院腫瘤科門診的， 原因是白細胞過高，40000左右。 病人當時並沒有任何的臨床症狀。中老年病人如果沒有其他可以解釋白細胞高的原因，需要排除慢粒白血病的可能性。 最後通過骨髓穿刺和費城染色體檢查，病人被診斷為費城染色體陽性的慢粒白血病，用藥之前，白細胞已經瘋漲到80000以上。 但是，病人在用上Nilotinib（尼洛替尼）之後，白細胞數量迅速得到了控製，並且長期非常穩定的得到了控製。

 

 

5、病人為什麽不用格列衛，而選用尼洛替尼呢？

      尼洛替尼是第二代的酪氨酸激酶抑製劑（TKI），臨床效果比格列衛還好。目前，在美國，如果病人醫保可以報銷，格列衛已經不是一線藥的，而是會果斷的選用第二代的酪氨酸酶抑製劑。在腫瘤治療方麵，美國的病人還是相對幸福很多，新藥很快就可以用到病人身上。而且醫保也很給力，再貴的藥，隻要臨床療效好，醫保很多時候都會給報銷。其它第二代的TKI，甚至第三代TKI如下圖：

 

 

Take Home Messege：

總結：1、體檢非常重要，可以早期發現。慢粒白血病治療越早，效果越好。

           2、腫瘤藥物層出不窮，腫瘤病人需要保持一個樂觀積極的態度。（如果你周圍有腫瘤病人，請將該文章分享給他們）

                

參考文獻：

1. Brian J. Druker et al. Five-Year Follow-up of Patients Receiving Imatinib for Chronic Myeloid Leukemia. N Engl J Med 2006; 355:2408-2417

Wikipedia

 

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