菜磊 漸凍症 托夫生注射液 北大三院

菜磊 漸凍症 托夫生注射液 北大三院 

漸凍症靶向治療應用臨床 患者在北醫三院完成全國首針注射

https://finance.sina.com.cn/jjxw/2025-06-11/doc-ineztfhz9070146.shtml

荔枝新聞中心北京工作部記者/劉辛 通訊員/唐璐 2025年6月11日

2025年6月10日6:00，43歲的李女士在北京大學第三醫院神經內科接受了托夫生注射液腰穿鞘內注射治療。據了解，這是肌萎縮側索硬化症（ALS，俗稱“漸凍症”）靶向治療藥物托夫生注射液國內正式商業上市後的全國首方。

這標誌著我國首個針對超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變所致成人漸凍症（SOD1-ALS）的疾病修正治療藥物正式應用於臨床，為治療這一罕見且致命的神經係統疾病帶來源頭幹預的新希望(9.930, 0.02, 0.20%)。

患者在北醫三院接受注射治療

據了解，李女士因不明原因的進行性肌肉無力來到北醫三院就診，診斷患有SOD1-ALS。在神經內科與藥學部的緊密協作下，北醫三院高效完成了藥物引進和采購流程，確保了此次首方治療的順利實施。

托夫生注射液是全球首個且目前唯一獲批用於SOD1-ALS成人患者的疾病修正治療（DMT）藥物。它突破了傳統治療僅能緩解症狀的局限，首次實現了針對病因的精準幹預。該藥物分別於2023年4月獲美國FDA批準、2024年9月獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市。

其核心作用機製在於作為一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，能夠特異性地與導致疾病的SOD1 mRNA結合，促進其降解，從而顯著減少毒性SOD1蛋白的合成與蓄積。這種從源頭上減輕運動神經元損傷的方式，被證實具有延緩疾病進展的潛力。此次正式應用於臨床，標誌著我國漸凍症診療正式邁入“對因治療”的新紀元。

多年來，北醫三院神經內科在漸凍症的臨床診療與科研領域積累了深厚底蘊，處於國內領先地位。醫院專門開設了漸凍症專病門診和多學科診療（MDT）門診，致力於為患者提供從基因篩查、精準診斷到個體化治療的全流程服務，有效減少誤診誤治，縮短確診時間。

北醫三院神經內科主任、我國著名神經病學專家樊東升強調，對於漸凍症，尤其是具有明確遺傳背景（如SOD1突變）的患者，“早發現、早診斷、早治療”至關重要。他提醒公眾，若出現不明原因的進行性肌肉無力、肌肉跳動（束顫）或肌肉萎縮等症狀，應高度警惕，及時前往神經內科專病門診就診，爭取寶貴的治療時間窗。