治療不可切除的脂肪肉瘤新藥上市

2015年10月23日，美國食品藥品監督管理局（以下簡稱FDA）批準化療藥Yondelis（trabectedin）用於治療不可切除的或晚期（轉移性）脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤，其適應人群是既往接受過蒽環類化療藥物治療的患者。

　　據美國國家癌症研究所的報道，軟組織肉瘤是癌細胞形成於人體軟組織的疾病，人體軟組織包括肌肉、肌腱、脂肪、血管、淋巴管、神經、關節周圍組織等。軟組織肉瘤幾乎可形成於人體的任何部位，但最常見於頭部、頸部、四肢、軀幹和腹部。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是軟組織肉瘤的兩種具體類型，前者形成於脂肪細胞，後者形成於平滑肌細胞。據估計，2014年美國有12,000名軟組織肉瘤新增病例。

　　“治療晚期或轉移性軟組織肉瘤的難題是患者可得到的有效治療選擇少之又少，”FDA藥品評價與研究中心的血液與腫瘤藥品辦公室主任Richard Pazdur博士說。“化療藥Yondelis的獲批為晚期或轉移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤患者提供了一種治療選擇。”

　　一項入組518名受試者的臨床試驗證實了Yondelis治療轉移性或複發性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤的安全性與有效性。經隨機分配，這些受試者中有345人接受Yondelis治療，其餘173人使用另一種化療藥dacarbazine。平均而言，Yondelis治療組患者的無進展生存期約為4.2個月，相比之下，dacarbazine治療組患者隻有1.5個月的無進展生存期。

　　Yondelis治療組患者的最常見副作用有惡心、疲勞、嘔吐、腹瀉、便秘、食欲減退、呼吸急促（呼吸困難）、頭痛、組織腫脹（外周性水腫）、抗感染白細胞減少（中性粒細胞減少症）、血小板計數低（血小板減少症）、紅細胞計數低（貧血）、肝酶升高和血中白蛋白含量減少。

　　Yondelis獲批文件中的黑框警告提醒醫療服務提供者Yondelis治療引起嚴重及致命性血液感染（中性粒細胞減少症性敗血症）、肌肉溶解（橫紋肌溶解症）、肝損傷（肝毒性）、靜脈或導管周圍滲漏、組織壞死和心力衰竭（心肌病）的風險。已知對抗癌藥trabectedin過敏的患者不得使用Yondelis。

　　醫療服務提供者還應告知女性患者Yondelis治療對發育中的胎兒造成的潛在危險。另外，使用Yondelis的女性患者不得用母乳喂養嬰兒。