在2017年讓我們燃起了希望的10項臨床醫療進展

2017年即將離我們而去，有哪些醫學進展正在吐出她的芳華呢？ 下麵是今日美國列出的今年的10個醫療進展， 這些進展為人類提供了治療頑固疾病的希望：

 

一 腫瘤的基因治療。

 

一些白血病和淋巴瘤患者在美國首次批準利用免疫係統對抗癌症的基因治療方麵獲得了新的希望。CAR-T細胞療法可導致一些病人病情持續緩解。這些治療方法將來還可能會被批準用於其他形式的癌症治療。但它們非常昂貴 - 每名患者花費從$ 373,000到$ 475,000。

 

 

二 血友病的終結？

 

血友病的基因療法仍處於試驗階段，但今年年底公布的結果看出來非常有希望，“新英格蘭醫學雜誌”刊登了一篇標題為“血友病的治療就在眼前”的評論。在初步研究中，遺傳性出血在單次基因治療輸注後，數月內都可不用定期血液凝固治療。當然長期的安全問題及有多少患者會受益還是未知數。

 

三 豬器官的希望。

 

研究報告稱，使用豬器官進行人體移植 - 解除器官短缺問題，在美國每天約20人因器管短缺而死亡 - 研究人員用靈長類動物腎髒和轉基因豬的心髒移植方麵取得了良好的效果。但是研究人員在嚐試人類-豬的器官移植之前仍需要在動物身上做更多的試驗。

 

四 胚胎的基因編輯。

 

科學家還沒有準備好“設計嬰兒”。但是一個俄勒岡州的研究小組宣布，它已經成功地使用了基因編輯技術來清除人類胚胎的致病基因。這個有爭議的實驗在美國是第一次，而且將先前在中國做的的一些嚐試作了改進，這個嚐試存在新的技術和倫理道德問題。目前還沒有人使用改變的胚胎來導致懷孕 - 這在美國依然是非法的。

 

五 子宮移植。

 

一個沒有子宮的女人在達拉斯生下一個男嬰，這要歸功於移植的子宮。這是自瑞典以外的第一次這樣的成功，這給那些缺少子宮或由於癌症或其他疾病而流產的婦女帶來了希望。移植手術還是有風險的，在美國其他地方類似的一些移植嚐試失敗了。

 

六 腫瘤基因檢測。

 

家用DNA檢測試劑盒的銷售興起，數百萬的消費者向Ancestry和23andMe等公司發送唾液樣品，目的是為了了解他們的遺傳。但是，得益於今年FDA批準，23andMe的客戶也可以了解包括帕金森病和遲發性阿爾茨海默病在內發生的風險。盡管人們擔心潛在的危害，包括隱私泄露和知道嚴重疾病危險性後導致的情緒低落，支持者強調測試結果會給人們提供所需的信息，並給研究人員一些有價值的新的DNA數據庫。

 

七 ALS的新藥。

 

22年來，FDA首次批準了用於肌萎縮性側索硬化（ALS）的新藥，在美國該病也稱為Lou Gehrig's病以紀念因患ALS而去世的洋基隊棒球手。這種藥Radicava可減緩但並不能阻止ALS患者身體機能的進展性惡化。該藥意味著患有ALS的病人人可能延緩走路，說話，吞咽和呼吸困難。

 

八 MS的新藥。

 

美國食品和藥物管理局批準了Ocrevus，用於治療那些進展性，持續惡化型的多發性硬化症病人，是第一個批準用於進展型MS的藥物。該藥也被批準用於更常見的複發型MS，MS常見症狀諸如疼痛，震顫，言語不清和視力模糊的症狀會好經曆反複好轉再複發過程，許多患者在服用藥物時複發明顯減少，新的腦損傷病灶也明顯減少。

 

九 HIV的進展

 

根據聯合國艾滋病毒/艾滋病聯合方案，全球抗擊艾滋病的漫長而緩慢的鬥爭已經達到了一個新的裏程碑 - 全球有3670萬艾滋病毒感染者中，超過一半的人正在接受抗病毒治療。根據聯邦疾病控製和預防中心的數據，在美國，大約85％的艾滋病病毒感染者知道自己感染了艾滋病，62％正在接受治療，49％的艾滋病病毒被藥物抑製。

 

十 亨廷頓病患者的希望

 

尚處於初步研究階段，科學家們使用脊髓注射實驗藥物來降低亨廷頓氏症患者大腦中毒性蛋白的水平。 目前，這個致命的享延頓病（Huntington disease)的遺傳性神經疾病尚未有有效的治療方法。該病導致中年人舞蹈病，精神病，最後死亡。 若而對這種疾病過程有影響的任何藥物都將會是治療上的突破。