57歲的建川（化名）身體一直不好，除了一些常見的慢性病，心髒還有點問題。
2017年初，建川經常感到全身無力，也沒有什麽胃口，搞不清楚是因為身上無力，才導致食難下咽；還是因為吃不下飯，才導致渾身無力。
直到單位安排體檢，建川查血時，發現白血球異常升高，這才去認真檢查。一查，醫生說是“慢淋”，是另一種比較少見的淋巴瘤。
人生突遭至暗時刻，建川和家人嚇壞了。
為了救命，建川開始住院接受化療，但是兩次化療之後，建川出現了帶狀皰疹，再幾次化療後，帶狀皰疹已經布滿四肢。更麻煩的是，建川原本就不好的小心髒實在承受不了化療帶來的副作用。
靶向藥雖好，副作用可怕
於是，醫生給建川換了靶向藥。這個藥效果比化療好，但是由於價格貴，全家人每個月都要擔心下個月的治療如何繼續。而且，當聽說這個藥有房顫等心髒方麵的副作用時，建川便更加惶惶不安。
在朋友的幫忙下，建川好不容易擠進了鄰省一家醫院的臨床試驗。雖然知道臨床試驗有風險，但在病死和因為治病窮死的兩難前，他決定咬牙一試。
即便繼續治療，希望又有多大呢？
建川陷入了迷惘。
這是個不在記錄裏的罕見病
誌軍和建川的經曆很相似，他們雖然亞型不同，但所得的都是很罕見的淋巴瘤。
建川得的是慢淋，全名是“慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）”。在中國年發病率每10萬人中不到1人，10%的患者有疾病家族史。
因為慢淋病程進展比較緩慢，所以很多患者沒有症狀，尤其是在早期。隨著疾病的進展，白血病會破壞骨髓的正常造血功能，會出現貧血、反複感染且不易治好、易出血、淺表淋巴結腫大 、不明原因的消瘦及盜汗等明顯症狀。
對於65歲以下的慢性淋巴細胞白血病患者，如果身體狀況尚可，NCCN指南給出的一線治療方案是FCR（fludarabine, cyclophosphamide, rituximab）；如果是65歲以上，或者雖然比較年輕，但身體狀況比較差的患者，NCCN建議使用苯丁酸氮芥聯合obinutuzumab ，或者使用BTK靶向藥伊布替尼。rituximab和 obinutuzumab都是抗CD20的單抗，聯合化療治療之後，不良反應比較嚴重。而且在一線治療之後，大部分患者都會出現複發，成為難治、複發患者，需要進行長期治療。
在美國、歐洲、日本等國家，CLL被列入了罕見病的範疇。
但在中國，這罕見腫瘤並未被列入“罕見病”的名單。
有一個正式的“罕見病”的名分，可以鼓勵藥企開發新藥。因為患者人數不多，這些罕見腫瘤往往得不到市場的重視，同時因為招募患者不易，臨床試驗往往需要更長的周期，因此相比其他常見腫瘤，患者在臨床上能選擇的藥物也極為有限。
即使沒有罕見病的正式名分，像建川這樣的罕見腫瘤患者的存在，是一個無法忽略的事實。
那中國是否有治療方法呢？
雖然很罕見，但不幸中的萬幸是，對於建川這樣的患者，治療方法還是有的。上麵提過，建川用過一種叫做BTK抑製劑的靶向藥——伊布替尼，是目前已經在國內獲得批準用於複發/難治患者的一代靶向藥。
這個藥好是好，但由於它對BTK靶點抑製不夠專一，因此相對會帶來較大的毒副作用，比如目前認為比較嚴重的一個毒副作用：房顫。此外，它是國外進口且唯一可選的靶向藥，價格自然昂貴，即便後來納入了醫保，可隨著慈善贈藥項目停止，許多患者的自費負擔反而上升了。
有意思的是，伊布替尼的江湖地位還沒坐穩，新型的靶向藥已經呼之欲出了。
這個新一代的BTK靶向藥，叫澤布替尼（zanubrutinib），是中國的原研創新藥。
從此前公布的臨床試驗數據來看，澤布替尼治療MCL可能取得更深度的緩解，這意味著患者能獲得更高的完全緩解率、對疾病的控製效果更持久，同時副作用也更小。
對於SLL/CLL，治療效果如何？
在ICML大會上，有一個關於澤布替尼治療複發、難治CLL/SLL的報告。這個由南京醫科大學第一附屬醫院的徐衛教授發表的口頭報告，是一個2期臨床試驗試驗的研究結果，該臨床試驗共納入了91例患者，其中82例為CLL，9例為SLL，中位隨訪15.1個月。經過澤布替尼治療後，有83例患者病情獲得緩解，客觀緩解率ORR達85%，12個月無進展生存期PFS估計值為87.2%，對於染色體17p缺失或TP53突變的患者，ORR也很高，高達86.4%。
重要的是，這個藥的副作用可以說是沒有
與一代BTK靶向藥的曆史數據相對比，使用澤布替尼治療之後，較少的人出現嚴重不良反應，因不良反應而中斷治療的人數也更少。在這個對CLL／SLL治療的臨床試驗中，沒有觀察到房顫的副作用。
當然，嚴格來說，隻是縱向比較不同藥物的曆史數據，其實是不嚴格的。目前，澤布替尼正在和一代BTK在針對WM和CLL/SLL的兩項全球3期臨床研究中，進行頭對頭的“PK”，最終數據到底如何，也讓人十分期待。
總之，對於CLL/SLL的治療，澤布替尼更重要的亮點在於副作用更小、安全性提高。這意味著患者能夠獲得更好的生存質量，尤其對於生存期較長的CLL/SLL患者而言，副作用越少，在日常的疾病護理中，患者和家人的困擾就更少。
作為一個針對B細胞惡性腫瘤的新型靶向藥，隨著臨床試驗的推進，澤布替尼可能給許許多多像誌軍和建川這樣的罕見的淋巴瘤亞型患者帶來希望。
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