誌軍（化名）剛退休不久，在山東住了60多年的他，突然對當地的蚊子陌生了起來。2016年夏天，他發現，隻要被蚊子一咬，皮膚上就會出現膿包。除了對蚊子變得敏感，誌軍的皮膚也經常出現各種症狀，莫名其妙就會長起皰疹。
當地醫院皮膚科的診斷是過敏性皮炎，但醫治了很久，也不見好轉。
到了年底，因為突發肺部感染，誌軍被送進了ICU，經過幾輪搶救，好不容易撿回一條命。之後醫生發現，誌軍全身淋巴結都已經腫大，白血球指標異常地高。經過一係列複雜的檢查後，確診為“套細胞淋巴瘤”。然而，因為肺部有感染，醫院無法采取化療，需要先治療肺部感染。
化療後，身體很快倒下
麵對要命的腫瘤，誌軍一分鍾都不想多等。當地醫院缺少治療套淋的經驗，於是，誌軍幾經輾轉到北京的醫院進行化療，為了照顧他，老伴和孩子也千裏迢迢跟到北京，在醫院旁的小旅館一住就是好幾周。可是，幾次化療後，效果並不明顯，加大了化療劑量後，誌軍開始虛弱、嘔吐、厭食、掉頭發，很快身體就扛不住了。
在醫生的推薦下，誌軍開始使用靶向藥。好在靶向藥效果不錯，腫瘤控製住了，副作用比起化療也能承受。但是，誌軍的病情一直沒有得到完全緩解，始終擔心耐藥會很快出現。
雖然不知道耐藥和明天哪一個先來，但是誌軍知道，每天都要花錢。
誌軍和老伴兩人的退休工資加起來，每月不到一萬，如果沒這個病，在當地應該生活得還算滋潤。但如今，經過ICU的急救、化療和住院等一係列治療，家底已所剩無幾。而且每個月要服藥，還得花一萬多。如果沒有從親戚朋友處借來的錢，沒有社會籌款，一家人的生活幾乎難以為繼。
管用的靶向藥，無奈的是買不到藥
開始服用靶向藥後，因為隻是口服用藥，誌軍漸漸不需要經常跑北京的醫院了。但是，因為誌軍得的病是一種十分少見的腫瘤，他是當地唯一一個吃這種靶向藥的人，而當地的醫院根本不屯這種靶向藥。每次藥吃完，都要通過醫生重新申請，這期間需要等待少則一周，多則十幾天，不得已停藥的狀況經常發生。
雖然誌軍的病情得到暫時控製，但是仍然無法消除對耐藥的焦慮，對斷供的焦慮。
不屬於“罕見病目錄”的罕見病
誌軍得的套細胞淋巴瘤（MCL），屬於非霍奇金淋巴瘤的一種。
在我國發病率約為每10萬人中有0.4人。由於臨床病例少，早期的症狀也不明顯，這個病很容易被誤診或漏診，超過90%的患者在確診時已屬於晚期，更麻煩的是，很多醫院缺乏診斷的經驗。像誌軍這樣出現皮膚症狀的也有報道，但比較少見，大多數患者表現為彌漫性淋巴結病變，淋巴結外的病變常發生於胃腸道、肝髒、中樞神經係統等。
MCL是一種非常惡性的淋巴瘤，常規化療5年生存率低於30%，所有患者在接受一線化療後都會複發，成為難治/複發患者，而複發之後化療的效果更是有限，即便能出現緩解，一般維持時間不到9個月。
如今的PD-1/PD－L1抗體免疫治療很火，但是對於MCL，這些免疫治療似乎無能為力。在O藥的一個臨床實驗中，總共有81例淋巴瘤患者，其中有4例患者是MCL，很不幸，所有的MCL患者，在O藥治療後都看不到療效。
在美國、歐洲、日本等國家，MCL已經被列入了罕見病的範疇，但在中國，這幾種罕見腫瘤並未被列入“罕見病”的名單。
即使沒有罕見病的正式名分，像誌軍這樣的罕見腫瘤患者的存在，是一個無法忽略的事實。
敢問路在何方？其實就在腳下
雖然很罕見，但不幸中的萬幸是，對於誌軍這樣的患者，治療方法還是有的。上麵提過，誌軍用過一種叫做BTK抑製劑的靶向藥——伊布替尼，是目前已經在國內獲得批準用於複發/難治患者的一代靶向藥。
這個藥好是好，但由於它對BTK靶點抑製不夠專一，因此相對會帶來較大的毒副作用，比如目前認為比較嚴重的一個毒副作用：房顫。此外，它是國外進口且唯一可選的靶向藥，價格自然昂貴，即便後來納入了醫保，可隨著慈善贈藥項目停止，許多患者的自費負擔反而上升了。
有意思的是，伊布替尼的江湖地位還沒坐穩，新型的靶向藥已經呼之欲出了。
中國的原研創新藥——澤布替尼
這個新一代的BTK靶向藥，叫澤布替尼（zanubrutinib），是中國的原研創新藥。
從此前公布的臨床試驗數據來看，澤布替尼治療MCL可能取得更深度的緩解，這意味著患者能獲得更高的完全緩解率、對疾病的控製效果更持久，同時副作用也更小。
對MCL患者，澤布替尼能帶來怎樣的改變？
一個在中國13個醫學中心同時進行的2期臨床試驗，共納入86名複發/難治MCL患者研究中，結果顯示，由研究者評估的客觀緩解率（ORR）達到83.7%，其中67例患者為完全緩解，CR高達77.9%，中位治療響應持續時間（DOR）為14.0個月，中位無進展生存（PFS）為16.7個月。
值得一提的是，在這個治療MCL患者的臨床試驗中，澤布替尼沒有出現嚴重的房顫問題，其他不良反應相比一代藥都整體減少了。
由於臨床研究數據展現出極大的治療潛力，這一新型的BTK被認為是新的突破，今年1月，它拿到了美國FDA授予針對MCL的“突破性療法”這一特別的通行證。此前，澤布替尼也多次獲得FDA授予“孤兒藥”的認定，作為華氏巨球蛋白血症（WM）、MCL、CLL等適應症的臨床試驗藥物。在WM中，它還被授予了快速通道資格。
未來腫瘤治愈之夢指日可待
作為一個針對B細胞惡性腫瘤的新型靶向藥，隨著臨床試驗的推進，澤布替尼可能給許許多多像誌軍這樣的罕見的淋巴瘤亞型患者帶來希望。
同樣罕見的是，這是一款由中國生物藥企創造、在國際上獲得認可的抗癌創新藥。
希望未來中國這些罕見腫瘤的患者聲音，能夠像其他人一樣被聽見，被重視；也希望未來中國製造的新藥帶來的希望，可以像中國的高鐵一樣常見，成為一張拿得出手的國際名片。
MH
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