2019年美國臨床腫瘤學會（ASCO）會議上，MORE Health愛醫傳遞簽約專家、紀念斯隆-凱特琳癌症中心的Dr. Bob T. Li公布了T-DM1在II期籃子試驗中的研究數據，T-DM1表現出對HER2陽性的唾液腺癌（SGC）的強活性：在用T-DM1治療的10例SGC患者中，9例達到客觀緩解，其中6例完全緩解。
籃子試驗，了解一下
2014年美國癌症研究學會（AACR）提出腫瘤精準治療時代的一類創新性臨床試驗，即“籃子試驗” (Basket Trial）。
形象點兒說，就是將某種靶點明確的藥物比喻成一個籃子，將帶有相同靶基因的不同癌症放進這個籃子裏進行研究。籃子試驗的本質就是異病同治，用一種藥物應對不同的腫瘤。
與之對應的是“雨傘試驗”（Umbrella Trial）。把某一癌種比喻成一把雨傘，將帶有不同驅動基因的同癌種患者置於一把傘下，其本質就是一種腫瘤對應不同藥物。
HER2+晚期唾液腺癌，治療新選擇
當 罕見的唾液腺癌 遇上 常見的HER2+
籃子試驗，為很多罕見病的治療帶來了希望和曙光。
唾液腺癌（SGC）是一種罕見的惡性腫瘤，僅占所有惡性腫瘤的0.8％。手術和放療是SGC的常規治療手段，但是對於轉移性SGC，目前還沒有獲批的標準治療方案。
為了在這種罕見的惡性腫瘤中獲得成功，研究人員嚐試從SGC多樣化分子領域提供的可靶向突變中尋找突破。通過二代測序（NGS）鑒定，HER2基因擴增發生在8％的SGC患者和約30％的具有侵襲性唾液導管癌組織學亞型的患者中。
發現，假設，試驗 —— 一個都不能少
基於上述信息，紀念斯隆凱瑟琳癌症中心的首席研究員Dr. Bob T. Li及其同事推測，通過分子檢測發現HER2陽性的SGC患者將受益於T-DM1，T-DM1直接向HER2攜帶細胞提供高效的美登素衍生（maytansine-derived）的抗有絲分裂劑。
為了驗證這一假設，Dr. Bob T. Li開展了SGC單臂籃子試驗。參與試驗的10名患者中位年齡為65歲，90％為男性。值得注意的是，這些患者平均已經接受了兩種先於全身係統治療的方案，其中，2名患者進行過針對HER2的靶向治療、5名患者進行過抗雄激素治療。
這項II期籃子試驗中，用T-DM1治療的10例SGC患者有9例達到了客觀緩解，其中6例完全緩解。
盡管中位隨訪期為12個月（範圍：4至20個月），但尚未達到中位反應持續時間和中位無進展生存期。
藥物不良反應方麵，SGC人群均能相當好地耐受T-DM1。不良反應包括血小板減少症（70％），轉氨酶（60％），貧血（20％），斑丘疹（20％）和厭食症（10％）。除去1例3級血小板減少症，這些不良反應的嚴重程度均為1級或2級。
樣本量小，罕見病研究的固有內傷
印度Tata紀念中心的醫學博士Dr. Vanita Noronha說，T-DM1具有改變臨床實踐的潛力。“對於HER2擴增的唾液腺腫瘤患者，Ado-trastuzumab emtansine似乎是一種很好的治療選擇” 她認為該藥物可以實現未滿足的治療需求。
和籃子試驗中關於其他罕見病的臨床研究一樣，該研究也將麵臨樣本量小和缺乏對照組的困境。
Dr. Li表示，目前計劃招募另外14名患有SGC的患者來擴展T-DM1的數據庫。“希望這項治療獲得批準，從而讓更多的患者受益。” 同時，Dr. Li也指出，在籃子試驗中招募10名患有SGC的患者需要2年時間，因此超出計劃來招募24名患者會更具有挑戰性。
另外，Dr. Li和Dr. Noronha坦承，鑒於SGC的罕見性，幾乎不可能對T-DM1進行隨機對照試驗。
盡管如此，Dr. Li仍然堅信，T-DM1會根據這種小樣本試驗獲得批準，就像罕見疾病中的其他藥物一樣。
MH
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MORE Health 愛醫傳遞2011年成立於美國矽穀，由加州大學舊金山分校醫學中心前腫瘤外科主任Dr. Robert Warren (羅伯特 沃倫醫生)，前血液腫瘤科主任Dr. Marc Shuman(馬克 舒曼醫生)等一些頂級專家及其他聯合創始人共同創立。
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