美國血液學會（ASH）日前頒發了本屆歐尼斯特·博特勒獎，獲獎人員為來自上海交通
大學附屬瑞金醫院上海血液學研究所的陳竺教授和巴黎聖路易醫院的Hugues de Thé教
授，以表彰他們在急性早幼粒細胞白血病（APL）基礎和臨床研究中所取得的突出成就。
據悉，APL曾是一種極為凶險，死亡率很高的惡性血液疾病。陳竺團隊應用全反式
維甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）對APL進行聯合靶向治療，使得這一疾病的5年無
病生存率躍升至90％以上，達到基本“治愈”標準。同時，從分子機製上揭示了ATRA和
砷劑是如何分別作用於APL致病分子PML/RARα，將白血病細胞誘導分化和凋亡，從而達
到疾病治療的目的。這是一項真正的結合臨床醫學與基礎生物學的研究，是東方傳統醫
學和西方醫學結合的典範，開啟了在惡性血液疾病中轉化治療的重要篇章。
陳竺介紹了由中國學者引領的臨床聯合應用ATRA和砷劑治療APL患者的各個發展階
段，不斷進行概念設計創新及優化臨床試驗方案的進程，強調了中醫中藥在白血病治療
理念和實踐方麵的重要啟迪，基於現代分子細胞和整體水平係統研究成果的臨床應用，
以及中國和歐美等大型多中心臨床研究的最新成就。結果顯示，ATRA和砷劑聯合靶向治
療在低/中危APL患者中可獲得95％以上長期無病生存，而不需應用化療。同時，陳竺也
提出，減少APL患者早期死亡率及早期識別並幹預高危易複發患者，將仍是未來任重而
道遠的工作。APL協同靶向治療作為精準醫學的範例，應與建立和完善全民醫保製度相
結合，把有關研究成果拓展到包括發展中國家在內的世界各國，從而給更多患者帶來福
音。
