Crispr Cas9 這項基因剪輯技術是目前最為實用最為有效的基因改造技術,是通過觀察細菌和病毒對人體dna的
自然改變而在美國首先發展起來。川大這次臨床將從8月開始,最初選擇10名所有治療手段都無效的肺癌患者,
抽取他們的白細胞 對其中的T細胞進行基因改造,剪除其中控製PD-1的部分,從而激發免疫係統對腫瘤細胞的攻
擊,其原理和去年在美國上市的兩種PD1阻斷藥Keytruda 和 Opidvo 一樣,美國前總統卡特的晚期皮膚癌就是
keytruda治療成功的,但這兩種藥隻對部分患者有效,原因是部分患者的PD1功能無法用藥物阻斷,科學家希望這
次試驗能夠通過基因改造技術大幅提高PD1阻斷成功率。
但阻斷PD1也會引起嚴重的自我免疫反應,如何控製T細胞改造的劑量,也會是一大挑戰。目前,美國賓夕法尼亞
大學也有類似臨床試驗,已獲全國癌症協會批準,但要等FDA批準才能展開,估計今年年底才能實施。賓夕法尼亞
大學的crispr技術有所不同,可能會對多個部分進行修剪,以降低副作用,也會針對不同腫瘤。
川大這次首次展開臨床,已在世界引起轟動,nature有專題報道,cnn,bbc各大媒體都在報道。