特別關注 | 中國創新藥要彎道超車，罕見病將是最佳載體
2016-07-19 中國罕見病
▌編輯/整理：梁宋靜怡、李思佳
引言：2016年7月9日，由上海市罕見病防治基金會、上海市醫學會罕見病專科分會、中國孤兒藥創新聯盟、healthib俱樂部/茗嘉資本共同主辦，罕見病發展中心（CORD）等協辦的第二屆中國孤兒藥研發論壇在上海成功舉辦。會議中，擁有15年生物治療藥物發現和開發的行業經驗，在分子生物學、生物化學、生物醫藥等方麵有著豐富經驗的夏誌南老師，通過孤兒藥Kunama的研發實例，來講述國內創新藥研發未來的新路徑。今天，我們把夏老師的發言內容整理出來，與大家分享。
孤兒藥Kunama在美成功上市後，夏博士作為研發核心已經有了非常安逸的財務自由的生活，但在聽聞上海的孤兒藥論壇後，他仍舊選擇在第一時間自費回國，想向中國的醫藥同仁分享自己在孤兒藥研發及臨床試驗的經驗。
談起Kunama研發的過程，夏博士難掩眼中的光芒，他說自己隨時準備著把這些先進的技術和頂尖的人才引入中國，救助更多的生命。
同時，他也堅信孤兒藥研發將是中國藥品生產企業彎道超車的最佳路徑：“中國創新藥要彎道超車，罕見病將是最佳載體。”
孤兒藥Kunama的故事
Kunama主要用於治療罕見病溶酶體貯積症（LSDs，發病率1/7000～1/8000，由溶酶體酸脂肪酶缺乏而引起）。該藥物從2009年開始研發，通過靶點身份確認、發現引導物、化學成分生產和控製、臨床前試驗與臨床試驗等五個步驟最終完成整個研發過程。到2015年產品正式在美國和歐盟通過注冊，僅用了6年時間就成功上市。預計2016年的銷售額為6000萬美元，2017年的銷售額將達1億6300萬美元。
在研發過程中，最大的創新點在於夏誌南博士團隊成功創建了人蛋白蛋清表達係統，實現了在雞蛋中表達人的蛋白，以轉基因雞蛋的方式，隻需要提取蛋白，進行純化，可以獲得高表達量、糖基化獨特及表達活性高的產品。
在具體過程中，夏博士團隊利用重組蛋白生產平台，采用裝有人蛋白的雞病毒載體，實現在雞蛋中表達人的蛋白。再通過多輪篩選，獲得人蛋白表達最多的轉基因雞。之後則以雞場進行轉基因雞的大量繁育。
孤兒藥Kunama的啟發
首先，Kunama的快速上市離不開FDA的大力支持。隻要是救命的孤兒藥，FDA都會提供全方位的支持和政策優惠，考慮到罕見病的獨特性，Kunama的臨床試驗例數要求就遠遠少於常見藥，並放寬審核條件，大大縮短了上市進程。
同期在歐洲市場上，適逢有一個法國小男孩罹患此種疾病，亟需此類藥物，而法國政府則臨時提供特批，在沒有臨床試驗的情況下，讓患者使用，成功拯救了這個小生命，這也為公司打開知名度。
其次，對於研發企業來說，隨著孤兒藥的上市，獲得大量資金支持後續的研發，形成良性循環。Kunama成功後，夏博士所在的SynagevaBiopharma被知名藥企收購，公司負責人用獲得的資金繼續成立新公司研發新的藥品。
這種案例在國外很常見，如著名藥企Alexion公司2011年以10.80億美金收購Enobia （ENB-0040,asfotase alfa），2015年以84億美金收購Synageva 公司的溶酶體酸性脂肪酶缺乏症（Sebelipase alfa）特效藥；愛爾蘭醫藥巨頭Shire公司在2014年收購了Lumena製藥以獲得針對Alagile syndrome和NASH的兩種特效藥。
夏博士認為，麵對中國巨大的人口基數和病患群體，孤兒藥研發是挑戰也是機遇。對於藥企而言，研發孤兒藥不僅可以幫助實現企業的盈利目標，更有著巨大的社會價值。從經濟性上說，罕見病治療藥物對於藥企而言，收益比常見病更多。病的需求越大，越罕見越致命，利潤的空間越大。各大藥品生產企業如若能夠扛起孤兒藥的大旗，必將在將來受益無窮。
本文由罕見病發展中心編輯整理，轉載請注明出處。
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