2015-11-29 誠恩腫瘤
禮來（Eli Lilly）腫瘤管線近日在監管方麵收獲喜訊，該公司研發的單抗藥物Portrazza（necitumumab，800mg/50mL）獲得FDA批準，聯合吉西他濱（gemcitabine）和順鉑（cisplatin），用於轉移性鱗狀非小細胞肺癌（squamous NSCLC）患者的一線治療。Portrazza的上市，將為晚期鱗狀NSCLC群體提供一種額外的一線治療選擇。此前，FDA已授予Portrazza孤兒藥地位。價格方麵，Portrazza在單抗藥物範疇算是相當實惠，對於納入共同支付項目的患者，該藥每劑付費不超過25美元。需要指出的是，Portrazza不適用於非鱗狀NSCLC的治療。
Portrazza的獲批，是基於目前首個也是唯一一個專門在轉移性鱗狀肺癌群體中開展的隨機III期研究SQUIRE，該研究將Portrazza+吉西他濱+順鉑組合療法與吉西他濱+順鉑療法進行了對比。數據顯示，與對照組相比，Portrazza聯合治療組在總生存期（中位OS：11.5個月 vs 9.9個月，p=0.01）、無進展生存期（中位PFS：5.7個月 vs 5.5個月，p=0.02）方麵表現出統計學意義的顯著延長，同時死亡風險降低16%。
非小細胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型，約占所有肺癌病例的85%。鱗狀NSCLC約占NSCLC的30%，該病是一種毀滅性的、很難治療的肺癌類型，患者不僅要經曆極大的病痛折磨，而且預後很差，轉移性鱗狀NSCLC的5年生存率不足百分之五。在過去的20年裏，鱗狀NSCLC治療領域的進展很少，尤其是一線治療，導致該領域存在嚴重未獲滿足的醫療需求，晚期群體迫切需要更多的一線治療方案。
Portrazza是一種靶向性抗癌藥，旨在幹擾某些癌細胞中一種名為表皮生長因子受體（EGFR）的蛋白。EGFR的激活與惡性進展、誘導血管生成、抑製凋亡或細胞死亡相關。阻斷EGFR能夠從根本上餓死癌細胞，並引發細胞的毀滅。
隻延長1.6個月生命，應不應該批準？FDA說：這個可以有！
盡管Portrazza使總生存期僅提高1.6個月（11.5個月 vs 9.9個月），但在今年7月FDA的內部審查意見卻對該微弱療效表達了肯定。但在專家委員會上，與會專家針對Portrazza的利弊進行了激烈討論。有專家指出，Portrazza僅僅延長1.6個月生命，不應該批準；但有專家認為，1.6個月的微弱療效，對於一直渴求新藥、預後極差的鱗狀NSCLC群體而言仍是個重大進步。最終，該委員會經過仔細權衡，以12票讚同、1票反對的絕對優勢支持批準Portrazza，認為該藥將為晚期鱗狀NSCLC群體提供一種額外的一線治療選擇。
有分析師表示，Portrazza獲得FDA批準也是意料之中的事，禮來在這方麵非常有經驗，麵對這種“尷尬”的總生存期療效數據時，禮來最擅長的就是努力扞衛藥品價值，勇敢承認藥品風險，同時表現出十足誠意，在藥品標簽、上市後監測及IV期研究等各方麵積極配合監管機構，改善藥品安全信息。之前，禮來的另一款肺癌藥物Cyramza二線治療非小細胞肺癌（NSCLC）使總生存期僅提高1.4個月（10.5個月 vs 9.1個月），最終也獲得了FDA的批準。關於Portrazza的商業前景，路透社此前的預測是該藥到2020年的年銷售額將達到5.82億美元。
原文推薦：FDA Approves Portrazza (necitumumab) for Specific Type of Lung Cancer
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