正在為這個煩惱，我來回答你。

兩個方麵：1。你的藥物的目標是A，但藥物可能會和身體裏的B,C,D反應。這個目前隻能考多篩選，找更合適的藥物。結構生物學理論上會有幫助，但目前離實用還有一些距離。化學合成來產生針對性更好的衍生物是最常用的方法，你看看箐蒿素後麵的合成衍生物就知道了（合成還用來解決水溶性，代謝穩定性等等）。2。你的藥物把標是A,但A在身體的其它部位有正常的功能。這個是化療裏的一個大問題--你針對長得快的癌症細胞，身體裏的幹細胞也需要分裂；乳腺癌裏針對雌激素受體的tamoxifen也往往能抑製雌激素受體在其它組織裏的正常功能。這個理論上隻能是找疾病更專一的靶標。

第一類問題在目前興起的用biological藥物，如抗體，可能會有改進。抗體的特異性往往很高，這在治療蛇毒，腫瘤的免疫療法上，看會不會好一些（但抗體本身也可能引起病人體類的免疫排斥）。第二類問題其實說明了為什麽在治療上找對付細菌感染等比對付病毒和腫瘤容易得多--這些病因和病人體內正常的細胞的差別大很多。青酶素是抑製細菌的細胞壁合成，而人細胞根本就沒有細胞壁。但病毒是利用人體細胞來為它自己服務，它自身的基因很少；腫瘤細胞和正常細胞的區別也是很小，這就導致了要針對它們的難度。

我們最近被VC問：你們的compound在老鼠上沒有毒性，有沒有可能是因為你們針對的人體藥物靶標和老鼠身上的同源基因產物不完全一樣導致的？這個我們以前還真沒考慮過。進化上講，老鼠和人的這個基因同源性有90%呢。所以，動物試驗能過，不一定人也能過。一般在到人體之前，會有兩輪不同的動物試驗來測毒性。

所有跟帖： 

• 還以為你對專業問題有興趣呢。嗬嗬，你好好玩。 -Morning3evening4- ♂ (0 bytes) () 10/07/2015 postreply 14:30:34

• 你說得太具體了，無論如何也對不上私人答案的。如果不看藥，不看對象，不做實驗就能清談出藥的副作用機理，用這個勁頭去開發藥該有多好。 -pichawxc- ♂ (0 bytes) () 10/07/2015 postreply 14:50:50