最近哈佛大學的一組幹細胞研究人員在幹細胞治療I型糖尿病領域,獲得了重要的進展。采用一種可以計量的分化培養方法,在體外利用人體多潛能幹細胞(hPSC),首次能夠大批量生產足以滿足細胞移植和臨床治療所需要的胰島素生成β細胞,這些hPSC來源的胰島素生成β細胞在大多數方麵均與正常功能的人體β細胞相同,能表達正常成熟β細胞的細胞標誌,對葡萄糖刺激產生鈣離子(Ca2 +)流反應,能形成胰島素分泌顆粒,並能夠對葡萄糖的多次連續性體外刺激產生與成人β細胞相應的胰島素分泌量。此外,hPSC來源的β細胞植入小鼠後不久,這些細胞以葡萄糖調節的方式分泌人胰島素進入小鼠血清中,而且這些細胞的植入改善了糖尿病小鼠高血糖症。
幾十年來,研究人員一直試圖生成可以在長期培養傳代條件下,能夠產生胰島素的胰腺β細胞,。現在這一研究成果已經克服重重障礙,打開了新的藥物開發和細胞移植治療糖尿病之門。
I型糖尿病是與自身免疫性異常有關的一種機體糖代謝異常,這種自身免疫異常狀態殺傷體內產生調節葡萄糖代謝所需胰島素的胰島β細胞。體外生成大量能生成胰島素的β細胞,顯然對建立和發展幹細胞治療I型糖尿病的新方法具有重要的理論和實際意義。
在hPSC來源的β細胞最終用於臨床治療之前的階段,還涉及到如何保護移植到每個病人體內的大約1億5千萬個胰島素生成β細胞免於機體免疫係統的攻擊。目前的合作研究已經開發了一種體內可植入裝置,用來保護這些植入體內的β細胞。到目前為止這種植入裝置能保護移植到小鼠體內的β細胞免於免疫攻擊已達數月之久,這些β細胞仍然能生成胰島素。 文章發表在 Cell 10-9-2014