打聽一下雷帕黴素針對結節性硬化症的療效？

我有個朋友的女兒在上海查出她的多囊腎（polycystic kidney），腎髒多發血管平滑肌脂肪瘤（也叫錯鉤瘤(hamartoma
/ angiomyolipoma）是結節性硬化症（TSC – tuberous sclerosis complex）引起的。聽說美國有種藥叫雷帕黴素 （Rapamycin or Sirolimus, RAPA, RPM）2009年有臨床試驗說可以治療這個病。現有兩個問題：

1.      該藥現在主要用於腎移植病人抗排異，有抑製免疫力的副作用，不知該藥針對結節性硬化症（TSC）是否已進入臨床使用？

2.      如果已經臨床使用，該藥對結節性硬化症（TSC）的療效和副作用如何？ 還有對免疫力抑製的副作用大不大？

先謝了。
 

所有跟帖： 

• Rampamycin 可以治療 TSC 的 Angiofibromata。。。 -禦用文人- ♀ (0 bytes) () 08/20/2014 postreply 13:15:02

• 多謝！文人還是知識淵博。 -tiger99- ♂ (624 bytes) () 08/20/2014 postreply 15:25:25