術前化療的最基本目的有兩個，首先是要改善乳腺癌全身性微小轉移灶的控製效果，以此減小全身性轉移機會，提高生存率；其次是改善局部控製效果，以此降低局部複發機會，或縮小局部手術範圍，提高生活質量。一句話，術前化療是為了獲得更多的生存機會和更好的生活質量。
術前化療可以在病人體質最好時充分利用全身性轉移灶較小和耐藥細胞較少的有利時機，更有效地殺傷包括全身性轉移灶和局部病灶在內的所有癌灶。由於觀察局部病灶的變化是判斷化療敏感性最可靠的方法，因此術前化療時可以有針對性地及時調整化療方案和用藥的劑量強度，最大限度地爭取化療可以給病人帶來的益處，並最大限度地避免化療的不利影響。化療對全身性轉移灶的有效控製將有利於提高病人的長期生存機會，而局部病灶的縮小甚至消失，又十分有利於降低局部複發率，提高病人的生活質量。由於經濟、文化等方麵的差別，國內似乎隻強調術前化療可能給病人長期生存所帶來益處，而國外還十分強調術前化療可以顯著增加保留乳房治療的機會，而事實上術前化療對全身性轉移灶和對局部病灶的控製是同時存在的。最後，化療的敏感性已經成為決定病人長期生存機會的重要指標之一，已經有十分確切的證據說明化療後病灶顯著縮小、尤其是完全消失的病人將來發生全身性轉移和局部複發的機會都要顯著下降，於是她們的生存機會和生活質量都更加有保障，這其中也包括那些治療前病情較重的病人。因此術前化療也等於為病人多提供了一個估計預後的手段。
有關術前化療和術後化療的對比研究已經有很多，回顧性研究一般認為術前化療可能有利於全身性和局部病灶的控製，提高生存率和保留乳房手術的成功率。前瞻性隨機對比資料中有關術前化療局部益處的結論是一致的，而在其降低全身性複發率和提高生存率方麵則並非所有研究都得出了陽性結果，其中有些研究發現術前化療與術後化療對病人生存率的影響並沒有顯著差異。但在這些研究中，術前化療組病人往往不論化療有效與否都固定要用藥若幹周期，既不調整方案，也不在化療無效時立即進行手術治療，更不進行術後化療。病人中確有一部分化療始終有效，這些人是可能提高生存率的；也有一部分人化療效果並不是很好，或者在開始有效後又逐漸耐藥，腫瘤後來反而有所增大，這部分人是很難從化療獲益的；另外還有一部分患者化療根本無效，化療結束時腫瘤甚至大於治療前，這部分人是肯定不會從化療獲益的。對於最後一部分人，甚至還包括一部分第二類病人，不進行任何調整的術前化療不僅沒有給病人帶來益處，反而耽誤了治療時機，給局部腫瘤擴散提供了更多的時間。我們不讚成在常規臨床工作中采用這種為研究而研究的機械做法，主張根據病人的治療反應及時調整治療措施。凡化療無效的病人，絕不應當繼續應用原方案化療而延誤治療時機；凡術前化療仍然有效的病人，從生存機會和局部控製角度講繼續化療總體上當有益無害。不過一旦化療不再有效即應改變治療方法，不應再讓病灶重新生長起來，因為這很可能說明全身性轉移灶也在生長。同時我們也認為，術前化療並非在所有病人都能完全替代術後化療，至少在手術時還有大量殘餘腫瘤的病人，術後治療一般是必要的。而根據術前化療有效與否調整術後化療方案正是充分利用術前化療所能提供的最重要信息、進一步爭取化療針對性的難得途徑。凡術前持續有效的方案，術後都應盡可能沿用，因為病人極有可能從中繼續獲益；凡術前證明已經無效的方案，術後都不應再用，而以換用與之交叉耐藥可能性最小的新方案為宜。換言之，術前化療的開展不應停留在隻是把化療時間提前這一膚淺水平，而是要將治療時機、療效觀察和治療決策有機地結合起來。可以預見，根據術前化療反應性調整治療方法(包括在適當病人進行有針對性的術後化療)會比單純將化療提前到手術之前更能避免無益治療的發生，並同時提高有益治療病人的比例。另外由於術前化療效果好的病人，其預後要顯著優於化療效果不好的病人，其中達到病理學完全緩解的病人預後尤佳，因此盡可能開發應用高效化療方案也必然是改善局部及全身長期療效的重要途徑。我們目前應用的高效方案就是其中的佼佼者。
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