被停的是該公司用於治療叫做甲基丙二酸血症（MMA）的基因治療藥物。MMA是一種極為罕見的遺傳病，病因是體內缺乏一種參與降解氨基酸和部分脂肪酸的一個叫甲基丙二酰輔酶A變位酶（MMUT）的非常關鍵的酶，導致氨基酸和部分脂肪酸降解不徹底，過程中產生的一些中間產物不能被利用和清除，造成其在各器官組織堆積，引起酸中毒，重者可以引起一些器官功能衰竭，最後死亡。
嚴重時孩子活不了很久，即使對症治療，效果也不理想。可想而知，該病多需要一種更有效的辦法。
被叫停的是代號LT-001的藥，它是一種帶有那個酶基因以及將其插入人體白蛋白基因裏所需的基因修飾一套DNA片段的腺病毒，目的是讓該基因能整合到肝細胞的基因庫裏，並借白蛋白基因的調控裝置合成該酶，由於是整合到肝細胞的基因庫裏，這樣就可以一勞永逸，打一針管一輩子，徹底根治該病。 這種藥一旦成功，將是有這種病的孩子及其父母的福音。
從理論上講是非常好的，可操作起來並不是那麽容易，早在幾十年前人們就開始研究用基因治療該病，到現在該公司才在臨床測試，在幾個孩子身上用了之後還被叫停了。
叫停的原因是該藥在兩歲以下的幼兒中能夠引起一種叫血栓性微血管病（TMA）的狀況，被打入該藥的在低齡組（2歲以下）兩個孩子都有，盡管他們在接受治療後都恢複了，但這種狀況還是一個很大的安全隱患，FDA知道後及時叫停了試驗。
目前還不知道該藥為何引起血栓性微血管病，最有可能的罪魁禍首是其中所含的腺病毒，有關病毒包括腺病毒引起的血栓性微血管病的文獻有不少。這裏所用的腺病毒雖然是經過“減毒”了的，但也不能排除它還能和正常病毒一樣直接間接地作用在血管內皮細胞或者血小板上，在微血管裏促進血栓形成。除了腺病毒想不出其它問題了，因為所表達的東西應該是在細胞內的。
公司是一個很小的上市生物公司，據說昨日股票受到了不小的打擊，從該藥的代號看，它應該是該公司的第一個藥，就是說是該公司從靠人投資走向能夠自負盈虧的唯一希望，如果臨床試驗不能順利進行，該藥也沒有了希望，前景將會很暗淡。
從更高的角度看，不能進行下去對該病治療的研究也是一個不小的打擊，它意味著有這種病的孩子們的希望有可能會破滅。
從這件事想到三點：
一，從總體上來講，FDA是一個很負責的機構，不管是在測試的試驗新藥還是已經發到市麵上的藥物，利弊之比都是在不斷的評估之中，一旦有安全隱患，不管多缺藥，FDA都會毫不猶豫地馬上叫停。
二，新藥開發之不易。這個公司和其風險資本及股市投資者為開發這個藥肯定花了不少錢，如果不能進行下去的話，該公司麵臨的將是血本無歸，輕則要大裁員，重則破產或會被其它公司收購。關係到這樣公司的生死問題。
麵臨這樣結局的小型生物在生物製藥上占多數，成功的隻是少中之少，說明成功是多麽的不易，這也是為何新藥會那麽貴的原因，一般的民眾看不到這一點，看到的隻是藥物很貴。
想想，如果不貴，沒有錢賺的話誰會去投資搞開發呢？沒有人搞醫藥將不會有發展，上麵提到的這種病將永遠不會被根治。不僅是這些病，其它的病的治療也不會有進展。
三，莫當那和輝瑞的德國夥伴應該是少數成功的例子。他們也是這麽走過來的。很多人說這次疫苗的研發很快，可很少人想到這些公司很長時間一直在從事這方麵的研究，從這些公司建立起到現在，一直在從事這方麵的研發，莫當那是2010年建立的，一直從事mRNA方麵的研發。從最基本的合成和體外實驗做起，前後花了十幾年時間，盡管不是一直做新冠疫苗研究，但一直是做相關研究。
做相關的臨床試驗也已有不少時間了，對該類藥在體內的代謝和安全性應該有很多資料，所有的安全資料都會上報給FDA的，其中不少是在FDA監督下得出的，至少臨床試驗部分是如此。如果FDA對mRNA之類的藥的安全性沒有把握的話，他們一定會像對待邏輯生物那樣毫不猶豫地叫停。
話回到LogicBio的這個藥，如果引發問題的是腺病毒的話，估計不進行改進很難進行下去了，想進行下去，必須對該病毒進行進一步改進或者用其它病毒。希望他們能夠找到解決方案。
當然，還有一種情形就是對那幾個已經接受治療的孩子們的追蹤調查可以看看那個基因是不是能夠表達，以及表達後的酶能不能起作用，如果有效的話，估計還是有人會冒險去接受治療的。那樣的話，FDA也不得不從新考慮是不是在治療前及治療時采取一些必要的防治措施，讓病孩們在有效的風險管理下接受這個救命藥。
這些孩子們需要這樣的藥，希望BL能夠成功！
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