Retrovirus 與基因療法

RnD 的帖子很有意思，retrovirus 的基因片段在人類染色體中出現並不奇怪，因為retrovirus的最大本事就是能隨機的溶入被感染機體的染色體中。 如果進入了性細胞的染色體，那麽就可以而世代相傳了。從理論上來說，人類染色體中retrovirus殘留片段可以幫助科學家研究retrovirus的演變。

科學家們正是利用了retrovirus能入侵細胞並能將其基因永久駐留在人的染色體裏這一特性，發明了一種對付疾病的新手段： 基因療法 （Gene Therapy).

基因療法的原理是利用病毒的上述特性，用人為加工後的病毒基因的一部分 （retroviral vector) 作為載體，把治療疾病的基因送入病人的細胞內， 以達到治病目的。Retroviral vector 保留了病毒入侵細胞並永久駐留染色體的特性，但失去了其導致疾病的基因和繁殖（基因複製）功能。

某些遺傳疾病， 比如鏈刀貧血病和肌肉萎縮症 （muscular dystrophy) 是由基因突變導致，所以隻有給病人導入正常的基因才能從根本上解決問題。

HIV 病毒屬於retrovirus， 也稱lentivirus. 它和一般的retrovirus 區別在於， 前者隻能在細胞分裂是才能進入細胞， 而後者則不需要細胞分裂。所以 lentiviral vector 適合於給那些增生慢 （非腫瘤細胞）的細胞導入治療基因。

任何東西有利便有弊。 Retrovirus 可以進入染色體，所以在細胞分裂時傳給新生細胞，這樣以來用於治療的基因可以長久的留在病人體內以便發揮作用。問題是retroviral vector願意到哪裏去就到哪裏去， 無法控製。如果它跑到一個抑製腫瘤細胞產生的基因 （比如p53)上去，並把這個防癌基因破壞了， 會有什麽後果呢？ 很明顯， 這人要得癌症了！ 這可不是故弄玄虛，這樣的事例已經發生若幹起了。

基因療法和幹細胞移植無疑是未來醫學發展的方向，但目前還處於起始階段。