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Edaravone(Radicava): 20年多來FDA批準的第一款治療ALS的藥

(2017-05-09 13:45:24) 下一個

ALS中文全稱為肌萎縮側索硬化症,俗稱“漸凍症”。美國俗稱Lou Gehrig's disease。Lou Gehrig曾經在美國紐約Yankee隊打棒球,他因為得了ALS並死於該病, 所以美國人就稱此病為Lou Gehrig 病。這是一個罕見的神經係統疾病,在美國患病人數大概在12,000到15,000病人之間。

 

本病影響神經係統的上下位神經元係統,導致肌無力,萎縮,最後影響呼吸肌及吞咽有關肌肉而致死亡,病程短,惡化快,一般來說,在診斷後病人通常在三到五年內死去。診斷後如同判死刑一樣。因為沒有有效的治療方法,所以得了這個疾病以後感覺很沮喪。

 

1995年12月12日,FDA批準了有史以來第一個用於治療ALS的藥,稱為Rilutek(Riluzole)。當時基於兩個共1000個病人參加的研究表明,用了這個藥以後病人平均壽命延長三個月。

 

聽起來三個月似乎很短,但是在這個藥批準之前就沒有任何藥物能夠治療這個頑疾,所以當時也算是一個突破性的進展。

 

然而也正因為他隻能夠延長病人生命三個月,加上其價格昂貴,所以很多病人負擔不起,基本上很多人在診斷以後也未能服用該藥。

 

22年後(即2017年5月5日),美國FDA才批準了曆史上第二個,也是22年來第一個治療ALS的藥-—Edaravone。

 

這藥最開始是日本和韓國2015年批準的用於治療ALS。 該藥由日本藥物公司Mitsubishi Tanabe Pharma America,Inc 擁有。FDA知道該藥在日本用於治療ALS後,很快地與這個公司接觸,要求該公司向美國FDA遞交批準申請。

 

Edaravane 據說是吡唑啉酮 (Pyrazolone )自由基清除劑,可降低氧化應激。氧化應激反應可能與ALS發作與進展有關。

 

治療周期包括每日靜脈注射,連續14天後,無藥休息14天。接著在另一14天內,靜脈用藥10次,然後再無藥14天。

 

 

在日本進行的6個月臨床實驗中,有137名病人分別隨機地選擇使用該藥或者使用安慰劑。在24周(也就是六個月)以後,接受該藥的病人在臨床每日功能下降程度這一參數上較使用安慰劑的病人顯著降低。

 

該藥的副作用包括蕁麻疹,浮腫,呼吸短促等過敏反應。有些皮膚淤斑,步態不穩也是常見的一些副作用。

 

因為這個病是基本上是無治致死的,也沒有有效的治療為法,所以一個新的藥物出來是很令人激動的。但是效果到底有多大,有沒有真正的作用還需在臨床上進一步證實。另外,據說這個藥物每年治療費用要145,000美元。如果有Co-pay輔助,符合標準的美國人也許可以得到免費治療。

 

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