有利有弊

口服,靜脈,肌肉注射,包括這個基因療法,是完全不同的動力學。選擇不同途徑主要是考慮藥物的化學性質和代謝途徑。

比如說,口服藥物,必須考慮腸胃消化,考慮肝髒的代謝轉換,靜脈注射影響就小。每一種藥物的用量必須要經實際監測,從動物試驗開始,然後三期臨床試驗。即使這樣,也是一個大概範圍,個體差異很大。

中樞神經係統更複雜,因為血腦屏障的存在,有些藥物不能有效進入大腦。

基因療法的最大優勢是精確定位,選擇性地針對某些細胞和組織。選用的載體,通常是來源於某種病毒加工改建後的滅活病毒分子,可以選擇性感染並進入特定細胞和組織。也有就是在載體上加載一個控製信號裝置,這個信號隻有在特定細胞和組織才有。

基因療法另外一個優點是可以在體內生產蛋白質大分子。

可是這些特異性並非100%,進入人體細胞後的命運也很難準確預測,比如是,有多大比例可以進入細胞,進入細胞會不會被滅活,會不會誘導免疫反應......有它特定的問題和特殊動力學問題。

基因療法的概念已經有不少年了,真正發揮作用的好像還沒有,就是有太多不確定性。

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