當罕見的唾液腺癌 遇上 常見的HER2+

來源: 2019-06-11 11:01:50 [] [舊帖] [給我悄悄話] 本文已被閱讀: 次 (13521 bytes)
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2019年美國臨床腫瘤學會(ASCO)會議上,MORE Health愛醫傳遞簽約專家、紀念斯隆-凱特琳癌症中心的Dr. Bob T. Li公布了T-DM1在II期籃子試驗中的研究數據,T-DM1表現出對HER2陽性的唾液腺癌(SGC)的強活性:在用T-DM1治療的10例SGC患者中,9例達到客觀緩解,其中6例完全緩解。

籃子試驗,了解一下
2014年美國癌症研究學會(AACR)提出腫瘤精準治療時代的一類創新性臨床試驗,即“籃子試驗” (Basket Trial)。

形象點兒說,就是將某種靶點明確的藥物比喻成一個籃子,將帶有相同靶基因的不同癌症放進這個籃子裏進行研究。籃子試驗的本質就是異病同治,用一種藥物應對不同的腫瘤。

與之對應的是“雨傘試驗”(Umbrella Trial)。把某一癌種比喻成一把雨傘,將帶有不同驅動基因的同癌種患者置於一把傘下,其本質就是一種腫瘤對應不同藥物。

HER2+晚期唾液腺癌,治療新選擇


當 罕見的唾液腺癌 遇上 常見的HER2+

籃子試驗,為很多罕見病的治療帶來了希望和曙光。

唾液腺癌(SGC)是一種罕見的惡性腫瘤,僅占所有惡性腫瘤的0.8%。手術和放療是SGC的常規治療手段,但是對於轉移性SGC,目前還沒有獲批的標準治療方案。

為了在這種罕見的惡性腫瘤中獲得成功,研究人員嚐試從SGC多樣化分子領域提供的可靶向突變中尋找突破。通過二代測序(NGS)鑒定,HER2基因擴增發生在8%的SGC患者和約30%的具有侵襲性唾液導管癌組織學亞型的患者中。

發現,假設,試驗 —— 一個都不能少

基於上述信息,紀念斯隆凱瑟琳癌症中心的首席研究員Dr. Bob T. Li及其同事推測,通過分子檢測發現HER2陽性的SGC患者將受益於T-DM1,T-DM1直接向HER2攜帶細胞提供高效的美登素衍生(maytansine-derived)的抗有絲分裂劑。

為了驗證這一假設,Dr. Bob T. Li開展了SGC單臂籃子試驗。參與試驗的10名患者中位年齡為65歲,90%為男性。值得注意的是,這些患者平均已經接受了兩種先於全身係統治療的方案,其中,2名患者進行過針對HER2的靶向治療、5名患者進行過抗雄激素治療。

這項II期籃子試驗中,用T-DM1治療的10例SGC患者有9例達到了客觀緩解,其中6例完全緩解。

盡管中位隨訪期為12個月(範圍:4至20個月),但尚未達到中位反應持續時間和中位無進展生存期。

藥物不良反應方麵,SGC人群均能相當好地耐受T-DM1。不良反應包括血小板減少症(70%),轉氨酶(60%),貧血(20%),斑丘疹(20%)和厭食症(10%)。除去1例3級血小板減少症,這些不良反應的嚴重程度均為1級或2級。


樣本量小,罕見病研究的固有內傷


印度Tata紀念中心的醫學博士Dr. Vanita Noronha說,T-DM1具有改變臨床實踐的潛力。“對於HER2擴增的唾液腺腫瘤患者,Ado-trastuzumab emtansine似乎是一種很好的治療選擇” 她認為該藥物可以實現未滿足的治療需求。

和籃子試驗中關於其他罕見病的臨床研究一樣,該研究也將麵臨樣本量小和缺乏對照組的困境。

Dr. Li表示,目前計劃招募另外14名患有SGC的患者來擴展T-DM1的數據庫。“希望這項治療獲得批準,從而讓更多的患者受益。” 同時,Dr. Li也指出,在籃子試驗中招募10名患有SGC的患者需要2年時間,因此超出計劃來招募24名患者會更具有挑戰性。

另外,Dr. Li和Dr. Noronha坦承,鑒於SGC的罕見性,幾乎不可能對T-DM1進行隨機對照試驗。

盡管如此,Dr. Li仍然堅信,T-DM1會根據這種小樣本試驗獲得批準,就像罕見疾病中的其他藥物一樣。

MH

 

 
 
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這個文章學術性好強,看不懂,誰來給解釋解釋 -聖何塞孫一峰- 給 聖何塞孫一峰 發送悄悄話 聖何塞孫一峰 的個人群組 (0 bytes) () 06/11/2019 postreply 11:21:38

這個文章真實用 謝謝分享 -小開心123- 給 小開心123 發送悄悄話 小開心123 的個人群組 (0 bytes) () 06/11/2019 postreply 13:31:29

HER2是啥 -smsdgs啦啦- 給 smsdgs啦啦 發送悄悄話 smsdgs啦啦 的個人群組 (129 bytes) () 06/11/2019 postreply 15:36:30

雨傘試驗,有意思 -水果丸子- 給 水果丸子 發送悄悄話 水果丸子 的個人群組 (35 bytes) () 06/11/2019 postreply 15:38:46

感覺挺牛的。如果可以拓展到其他的更常見的疾病就好了。 -morimiya33- 給 morimiya33 發送悄悄話 morimiya33 的個人群組 (0 bytes) () 06/11/2019 postreply 15:39:55

希望這個能有更多的人因為這個藥而重獲新生 -明淨的月光- 給 明淨的月光 發送悄悄話 明淨的月光 的個人群組 (0 bytes) () 06/12/2019 postreply 15:17:15

有點東西的,比上次那篇強多了 -明淨的月光- 給 明淨的月光 發送悄悄話 明淨的月光 的個人群組 (0 bytes) () 06/12/2019 postreply 16:48:58

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