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SRPT研發的治療 杜顯氏/貝克氏肌肉萎縮症的藥物從年初以來反反複複， 現在終於得到批準了， 但事情遠沒有那麽簡單。
Duchenne 肌營養不良又稱假肥大型肌營養不良、杜氏肌營養不良，為X連鎖隱性遺傳的疾病。年發病率約為每3500個活產男嬰中有1個。致病基因DMD位於Xp21，男性發病，女性為致病基因攜帶者。DMD患兒一般3~5歲出現肌無力症狀，病情進行性加重，大約12歲左右失去獨立行走能力，20歲左右由於肌無力、呼吸衰竭而死亡。
目前對於DMD/BMD沒有根本的治療辦法。SRPT 研發的eteplirsen，主要目標是刺激 dystrophin 的生成，從而使肌膜完好而避免肌肉受損。
今年四月25日， 該藥經FDA 谘詢委員會討論表決拒絕後， 股價瞬間大幅下跌， 早盤跌至 3 美元附近， 但隨後 快速回升， 直到 十幾 美元， 隨後等待FDA 正式決策的時刻， 一些病人家屬 推著病孩 去FDA門外天天示威， 抗議施加壓力， 要求批準。 但最終FDA 幾個月前還是拒絕批準。 反常的是該公司股價卻一直穩定上升而不是下跌。 原因是 市場仍然認為有批準的希望。
在此之前， PTCT 和BMRN的 兩種類似的藥物，都被FDA拒絕了， 所以，短期內， SRPT的藥 就成了這種病人唯一的希望， 雖然該藥的療效遠遠不能定論， 僅僅12 例 病人的治療也隻顯示 一些肌肉運動的改善， 但也沒有嚴格的對照。 病例太少和缺乏對照是是關鍵的短板。 FDA隨後要求補充的實驗數據資料 也僅僅顯示個別病人的功能性蛋白 dystrophin 有一點點增高， 也不可有統計學意義。
一周多前， FDA的Ron Farkas 離職， 他是主要的批準反對者， 是否被迫辭職不可而知， 但上周一FDA就突然宣布批準 eteplirsen. SRPT 隨即大漲， 公司也成績宣布增發5M， $225M新股, 到周四晚宣布提高到300 m ， 新股發行價59.75.
現在看， 下一步如何走：
我認為該股票仍然有很大不確定性， 主要原因如下：
1. 該藥的批準顛覆了FDA的傳統和規則， 科學屈服，讓步與政治正確和民主的壓力， 該口子一旦開放，引發連鎖效應， 後果不堪設想， 會有很多類似藥物公司上訴或者重新申請。 此麻煩將是大大的。已經有人要求撤回批複。
2. 療效遠遠沒有肯定， 一旦進一步要求的臨床試驗不能達標， 隨時有停用的可能。
3. GS的市值 和藥物市場前景由太大的不確定性：
該公司此前流通大約50 萬股， 按現在股價， 市值 約 3.0 billions， 加上5m新股沒， 市值就達 3.6 Billions。
DMD 有1400 個病人， 全世界不到4000人， 按照現在預算， 每人每年藥物費 30 萬， 不知道這藥錢保險公司能報多少， 但恐怕不是所有病人都有好的醫保 吧， 按好裏說， 能有一半 病人治療就不錯了， 每年藥物費用營收最多也就0.2 billions 左右， 相對公司市值 已經偏大了。 至於全世界的病人， 現在恐怕靠不住， 有幾個病人能負擔 起這種巨額 藥費？
簡言之， 以 現在股價， 風險實在太大。
順便提一下CLVS這股， 這股從15 塊左右漲起來， 沒有看到有實質利好的新聞， 一是借了ＢＩＯｔｅｃｈ 的這波升勢， 而是所謂upgrade， 恰恰這二者都是靠不住的， 這股可能就是走一輪ＰＵＭＰ和ＤＵＰＭ行情。
（ 周五60 附近做空了一點SRPT）
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