轉基因技術在人類疾病治療，預防上的新進展

近來朋友轉來一篇文章，有關癌症治療新進展的，問我怎麽看這基因工程治療癌症的。寫了兩句，貼在日誌裏吧，留個底。

XXX，看了你轉給我的這篇文章。

Breakthrough: Can designer T cells cure cancer?

http://theweek.com/article/index/218261/breakthrough-can-designer-t-cells-cure-cancer
 

現在是有很多的轉基因技術用於疾病的治療和預防（hunman gene transfer research)，有些已經進入臨床試驗階段，並有一些令人高興的結果，但大多數還處在第一期和第二期臨床試驗階段，病人數量比較少，真正的臨床效果和長期使用是否有嚴重的毒副作用還有待觀察。隻有通過第三期臨床試驗階段（在大規模病人身上使用，並沒有毒副作用）後，才可能通過FDA的批準，在臨床上真正使用。所以這篇文章中說這種抗癌治療還得有一段時間（幾年）的觀察才能真正應用到病人身上。。。

這篇文章裏提的隻是其中一種方法，即把病人血液裏的T細胞先分離出來，在體外通過轉基因的辦法把T細胞變成能辨認並毀滅慢性淋巴細胞白血病的特異T細胞（特異攻擊細胞），再輸回體內。這種特異T細胞能在體內自身增加數量，生存幾個月，並能找到白血病細胞殺死它們。這種轉基因治療操作難度較大，而且療法本身也有風險，所以使用起來有一定的局限性。

更多的癌症轉基因技術研究側重在轉基因抗癌疫苗的研究。即把某種癌症基因在體外經過轉基因技術進行改造，去掉它的致癌性，但保持它的與癌細胞有關的抗原性，製成疫苗，再把它們用到癌症病人身上。癌症病人的免疫係統辨認出這是種外來抗原，啟動自身免疫係統，來殺滅帶這種特異抗原的癌症細胞。

這種有針對性的轉基因癌症治療要比傳統的化療或放療方法有效的多，因為它針對專門的靶細胞攻擊；同時又不會亂殺病人體內的其它正常細胞，所以毒副作用要小得多。所以生物醫學界對之報以很大的希望，並投入大量的資金進行研究。

除了癌症，類似的轉基因技術還用在預防和治療艾滋病，HPV感染等其他領域。

現在正大力推廣應用的預防HPV的疫苗Cervarix就是應用了recombinant DNA technology生產出來的疫苗。這種疫苗帶有HPV的抗原性，但沒有致病性，所以能啟動體內免疫係統產生抗HPV病毒的抗體，減少HPV感染，最終減少宮頸癌等疾病的發病率。這應該算是轉基因技術應用在人體疾病預防上的一大突破。今後將會有越來越多的疫苗運用這種新技術來製作。

但是，人類應用轉基因技術來治療以及預防疾病的研究時間終歸還不長，這種用到病人體內的轉基因細胞，疫苗或其他產品是否會觸發其它人體內的反應，是否會在體內失去控製，產生毒副作用，以及治療的特異性等等，還需要更多的基礎和臨床研究才能得到答案。

向前看，轉基因技術將會在人類尋找治療和預防疾病的有效手段中，起到越來越大的作用。