uniQure在一次性亨廷頓病治療的關鍵試驗中取得成功
uniQure（納斯達克代碼：QURE）周三宣布，其一次性基因療法AMT-130在針對亨廷頓病（一種罕見的神經退行性疾病）患者的關鍵2/3期試驗中達到了主要目標。
在交易短暫停止後，荷蘭生物技術公司的股價在盤前上漲了約157%，以應對讀出，而ClearPoint Neuro（CLPT）的基因治療輸送技術用於AMT-130的開發上漲了約151%
該公司引用了試驗的頂線數據，指出，根據名為cUHDRS的臨床評級尺度，高劑量版本的AMT-130達到了試驗的主要終點，導致疾病進展緩慢，並在36個月內產生統計學上顯著的影響。
這項研究有29名患者接受了兩種劑量水平的AMT-130，也達到了一個關鍵的次要終點，基於另一種被稱為36個月總功能能力的措施，疾病進展在統計學上顯著放緩。
截至6月30日數據截止時，患者對兩種劑量的耐受性都很好，該公司補充說，自2022年12月以來，沒有新的與藥物相關的嚴重不良事件。
uniQure（納斯達克代碼：QURE）計劃與美國討論調查結果。美國食品藥品監督管理局在2025年底前，並在2026年第一季度向該機構提交生物製劑許可證申請，預計美國將在該年晚些時候推出AMT-130。
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