這裏有詳細的介紹

回答: 這是治療什麽癌症?JoyAnna.2025-05-03 09:25:55

Qurgen」這個名字是對「QQ試劑」的致敬,「QQ試劑」是一

種由王和李發明的基於聚合物的蛋白質遞送載體。該公司專注於

開發突破性的轉錄因子藥物,將體內受損、患病或退化的組織細

胞重新編程為不同類型的幹細胞,這些幹細胞可快速分化為更年

輕健康的組織細胞,用於治療人類的主要疾病。

「我從事結構生物學培訓和工作已有 20 年,」王說。我們與李

教授合作,開發了一種將蛋白質遞送至目標細胞器的方法,其蛋

白質遞送效率超過96%。例如,如果是核蛋白,它可以直接進入

細胞核,而不會幹擾其他細胞器。這是一項突破性的技術,因為

細胞內細胞器靶向性和高遞送效率對於用於疾病治療或疾病診斷

的蛋白質遞送至關重要。

王很快就開始思考能否利用這項技術將患病或受損的細胞轉化為

新的幹細胞,用於再生醫學目的。

王先生說:「Qurgen 的創新之路始於一位同事向我介紹最近的出

版物。」研究表明,將一些轉錄因子蛋白添加到小鼠皮膚細胞

中,幾個月後,這些皮膚細胞就能變成類似於胚胎幹細胞(即誘

導性多能幹細胞)的細胞。然而,該論文中使用的蛋白質遞送方

法效率低下,缺乏細胞核靶向能力。雖然這並非我和李博士的專

業領域,但我們試圖利用我們的蛋白質遞送技術來改進這篇論文

中的研究成果。

他們獲得了資助來研究其研究的可能性,並且很快就提出了將這

些技術平台商業化的問題。

王說:「Qurgen 的第一個突破性創新是開創了一類稱為轉錄因子

的蛋白質。」轉錄因子構成一個龐大的蛋白質家族,能夠同時與細胞核內數百或數千個基因相互作用,從而調節由這些基因控製

的分子路徑。傳統的標靶癌症治療僅調節單一分子路徑。先前,

由於缺乏靶向細胞核內轉錄因子的蛋白質遞送技術,轉錄因子被

認為是不可利用的。 QQ-蛋白質遞送技術正是 Qurgen 能夠以超

96% 的效率將轉錄因子遞送至細胞核內的方式。

此後,Qurgen 開發了幾種世界首創的轉錄因子藥物,用於治療癌

症、心臟病、糖尿病、眼部疾病以及一種專注於抗/逆轉老化的藥

物。

王先生表示:「Qurgen 的第二項突破性創新是其專利發明的安全

有效的轉錄因子誘導的體內疾病組織重編程技術平台。」 「該平

台不是使用 iPSC 技術在培養皿中對細胞進行體外重新編程,而

是直接對患者患病組織內的患病細胞進行重新編程,將該組織的

細胞轉化為不同類型的幹細胞,用於組織衰老、再生疾病和治

療。

王先生表示,利用這些新平台,庫爾根開發了他認為的「範式轉

移癌症療法」。這種癌症療法透過全身注射轉錄因子藥物,透過

基於多能性的癌症組織重編程,將惡性癌細胞直接轉化為正常組

織細胞。臨床前研究表明,這種新的癌症療法可以從根本上改善

癌症治療,因為它不僅提供了一種新的抗癌策略,還將消除目前

基於細胞殺傷的癌症療法的負麵因素,如抗藥性、毒性和癌症復

發。

王說:「這將是治療癌症的全新方法。」大多數癌症治療採用化

療、放療、標靶治療和/或免疫療法,主要目的是殺死壞細胞。而

我們的細胞轉化癌症療法則專注於將壞細胞轉化為好細胞。

Qurgen是全球首個獲得FDA批準的轉錄因子抗癌藥物IND申請,

20239月起已在全美5家醫院開展I期臨床試驗,目前的臨床數

據證明了該轉錄因子藥物的安全性和初期高效性。這將為 FDA

最終批準一種基於轉錄因子的新型癌症療法打開大門,這可能會促成製藥業的策略合作夥伴關係,並可能為 Qurgen 進行首次公

開發行。

自成立以來,已籌集超過 5500 萬美元的資金來支持 Qurgen 的臨

床前和臨床試驗。該公司還自 2017 年以來一直贊助韋恩州立大

學正在進行的研究。透過兩項產業贊助的研究經費,韋恩州立大

學獲得了總計約 255 萬美元的贊助研究,這兩項經費分別為「三

陰性乳癌的幹細胞療法」和「開發 QQ-Crispr-CAS9 技術以實現

體內外高效基因組編輯」。

王先生表示:“Qurgen 所做的事情是藥物開發領域的突破。” “

們正在以一種人們從未嘗試過的方式將不同的新穎想法結合在一

起。

韋恩州立大學技術商業化副總裁 Taunya Phillips 表示:「根據美

國疾病管製與預防中心的數據,癌症是美國第二大死因。」王醫

師和李醫師的研究進展或許有一天能為美國乃至全世界的癌症病

患提供替代療法。我們非常高興能繼續與Qurgen合作,共同推進

 

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