中國將首次在人體抗癌試驗中應用CRISPR基因編輯

這是《自然雜誌》的報道原文：

Chinese Scientists to Pioneer First Human CRISPR Trial

Gene-editing technique to treat lung cancer is due to be tested in people in August

 

中國將首次在人體抗癌試驗中應用CRISPR基因編輯

2016年07月22日 15:44 來源於 財新網

 

華西醫院盧鈾團隊將成為全世界首次把CRISPR–Cas9基因編輯技術修飾的細胞注入人體的研究團隊，進行治療肺癌的臨床試驗

 

【財新網】（記者 周辰 實習記者 林雨軒）由四川大學華西醫院的腫瘤學家盧鈾領導的團隊將在8月進行CRISPR基因編輯技術的首次人體臨床試驗，該實驗已獲得華西醫院倫理委員會的批準。

　　據《自然》網站文章介紹，CRISPR-Cas9技術能將一種可識別染色體上特定基因序列的分子模板，以及一種能將該染色體特定序列位置剪掉的酶結合起來，並以此敲除自患者血液中采集的T細胞（一種免疫細胞）中的一個基因。敲除的這個基因為一種名叫PD-1的蛋白質編碼，這種蛋白質通常是細胞免疫反應的一個檢查點，可以防止免疫細胞攻擊健康的細胞。經過改造的細胞有實驗室培養增之後會回輸到患者體內，研究團隊希望它們能對癌細胞發起攻擊。

　　中國的這項臨床試驗將招募化療、放療等常規治療無效的轉移性非小細胞肺癌患者。盧鈾認為，對選擇不多的患者來說，這一技術可以為他們帶來希望。

　　2016年6月，美國賓夕法尼亞大學的科學家獲得美國國立衛生研究院（NIH）一個顧問委員會批準，允許其進行該項技術的人體臨床試驗，但該試驗在開展前還需要獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）和大學倫理委員會的批準。美國研究者表示，他們可能可以在2016年年底開始臨床試驗。

　　2015年，FDA批準了兩種基於抗體的阻斷PD-1的療法，用於治療肺癌。但這種方式能起到多大的作用難以保證，相比之下，敲除基因的方法阻斷PD-1的確定性更高也更為高效。

　　但是，基因敲除的方法也並非萬無一失，紐約市紀念斯隆凱特琳癌症中心的Timothy Chan表示，由於T細胞與許多非特異性免疫反應都有關係，這種方法可能會導致過度的自體免疫反應，使細胞攻擊身體內的一些健康組織。對此，華西醫院的腫瘤學家鄧磊表示，在將細胞回輸給患者前會對細胞進行驗證。

　　日本北海道大學的生物倫理學家石井哲也（Tetsuya Ishii）指出，這項臨床試驗將會成為中國在CRISPR基因編輯領域眾多“首位”中的最新一個，之前的首位包括最早使用CRISPR編輯人類胚胎和編輯猴子。