假如 DNA 可以“重新編程”，殺死魏則西的絕症將被根治

 

基因，生物孕育和繁殖過程中最重要的基礎邏輯，其實就像電腦程序一樣，可以被重新編程。通過對人體淋巴細胞的運行邏輯進行進行基因級重新改寫，那些一直以來無解的癌症將被徹底根治——這聽起來是不是很讓人激動？

這並不是科幻電影裏的情節，而是即將在美國發生的真實事件。由賓夕法尼亞州大學（UPenn）的科學家主導的團隊，將在美國臨床實測的一項DNA編輯技術CRISPR/Cas9。

UPenn科研團隊的計劃在本月中旬提出了臨床人體實測的申請，上周總部位於華盛頓特區的美國官方醫療結構“國立衛生研究院”（NIH）已經通過了該項計劃。這也是美國首次有基因改造技術臨床計劃通過聯邦權威機構審核。但科研團隊仍需要從另一家美國官方醫療機構食藥監局（FDA）獲得批準，才能正式開展CRISPR/Cas9的臨床試驗。不過別擔心：和主要負責常規醫藥事務的FDA相比，NIH的職責更加前沿，它的任務是幫助醫療行業加速新發現變成治療方案的過程。過往的經驗顯示，如果一項臨床計劃在NIH通過，FDA不太會駁麵子。

CRISPR/Cas9技術圖示：藍色是Cas9核酸酶，紅色是指導RNA，黃色是目標DNA

更有趣的是，這項科研計劃背後的金主，正是在矽穀科技行業頗有名氣的肖恩·帕克（Sean Parker）。帕克是美國第一家在線音樂下載網站Napster的創始人，也是Facebook創立過程最重要的參與者。前不久的他，帶著連續創業和投資科技公司所得來的億萬財富向癌症宣戰，投資將近10億美元，成立了以自己名字命名的科研機構“帕克免疫治療中心”。它的任務是向美國各個大學和醫療機構撥款，並統籌它們之間的科研進展和成果分享。帕克的終極目標是將癌細胞的惡性生長，轉化為可控的，致命性更低的普通疾病，甚至完全痊愈。

該計劃的投資人就癌症攻克計劃接受CNBC采訪

他曾經指出，過去美國醫療科研機構接受大型醫藥公司的施舍，隻能一次又一次地向後者提交階段性的成果，以換取能夠繼續下去的研究資金。這種模式使得醫療行業裏誕生真正革命性治療方案的節奏被嚴重拖慢，讓更多人買藥的錢流入了醫藥公司的褲兜。“我相信，新的資金和研究模式，能夠代替那些正在阻礙真正的突破誕生的陳舊模式。”帕克如是說。

前述的這次臨床試驗，總共計劃招募15名罹患骨髓瘤（myeloma）、黑色素瘤（melanoma）和肉瘤（sarcoma）的病人。科研人員將分離病患淋巴係統中的T細胞，並移除兩段與腫瘤細胞繁殖有關的DNA。之後，這些T細胞（下圖藍色）就變成了對抗癌細胞（下圖粉色）的武器。

當然，這並不是人類第一次通過改寫DNA來對抗癌症。遺憾的是，以前的基因工程技術勉強可以對抗白血病，對於更複雜的腫瘤無能為力。相比之下，CRISPR/Cas9技術的效果更好，而且同時可以編輯多條基因。但需要明確的是，CRISPR技術針對目標基因組剪切的準確度還不夠高，有時候也會提取到其他不相關的基因。

今年4月，美國天普大學（Temple University）成功在實驗室中使用CRISPR/Cas9技術，移除了正常生長狀態下人類T細胞基因組中的HIV整合基因。

也有來自中國的科研團隊使用CRISPR/Cas9“重新編程”人類胚胎細胞，在國際醫學界得到了大量關注，引發了激烈的道德爭論。

此前，醫學界普遍期待CRISPR技術將在2017年臨床測試，對抗“萊伯氏先天性黑蒙”，一種罕見的遺傳性視網膜退化病。而上周NIH通過的UPenn臨床計劃，則將CRISPR技術推上了一個更大的舞台——腫瘤和癌症。

罹患滑膜肉瘤去世的魏則西，和其他千千萬萬的絕症患者，曾經期待著在有生之日能夠迎來有效治療方案誕生的那一天。

或許，這一天離我們已經不遠了。

（當然也要記得，別在某度上搜索CRISPR/Cas9的關鍵詞哦。）