早期診斷對於癌症治療極為重要。可以說，癌症的治療手段在過去50年沒有什麽突破性進展，癌症生存率的顯著改善主要得益於更多的癌症病例得到早期被診斷和治療。遺憾的是，由於癌症特有的複雜性和多變性，癌症的篩選檢測一直是個嚴重挑戰，其中一個關鍵難題就是缺乏可供選擇的合適癌症分子標誌。最近幾年，有關小分子RNA（miRNA）在癌症診斷和治療中的應用為解決這個問題帶來一線曙光。
我們知道，癌症可以說是一種基因病，癌症的發生大多都是編碼蛋白質的基因發生序列或者結構改變。不過，蛋白質活性和功能的改變，可以發生在蛋白質合成過程中的不同環節，包括蛋白質的基因轉錄（從編碼DNA轉錄到模板RNA，mRNA），翻譯（從mRNA核苷酸序列翻譯成蛋白質氨基端序列），以及蛋白質的剪接修飾。miRNA本身沒有編碼蛋白質的功能，但是通過與信使模板mRNA結合，影響細胞內很多蛋白質的合成，從而改變細胞功能。
小分子miRNA最早在1993年發現於線蟲中，隨後相繼在植物動物和病毒中發現。小分子miRNA一般隻有21-25個核苷酸，本身沒有編碼功能。小分子miRNA通過堿基配對與其它信使mRNA反應形成複合物，可以導致mRNA降解或者阻斷蛋白質翻譯合成。由於小分子miRNA與mRNA反應並不需要堿基配對的完美，一個小分子miRNA可以作用於多個mRNA，從而導致多個蛋白質基因表達改變。由於細胞癌變來源於基因表達的改變，小分子miRNA與癌症的關係，包括在癌症篩選檢測，預後和治療中的作用，是目前癌症分子生物學研究的一個重點。
在2005年的一項研究中，研究人員通過對比不同癌症中小分子miRNA表達的種類和數量，發現miRNA表達模式在不同癌症中截然不同。從具有共同胚胎前體的組織，例如胃，結腸癌和肝癌，（它們都從胚胎內胚層衍生的）來源的腫瘤具有相似的miRNA表達模式。白血病則與實體瘤表達模式完全不同，而不同種類的白血病又各自有獨特的表達模式。 目前，基於miRNA表達模式的分子篩診斷試劑盒已經開始用於臨床試驗。這種檢測靈敏度高，誤差小，速度快，無痛，隻需要少量血樣或者尿樣即可。在肺癌，大腸癌等樣品測試中，根據小分子miRNA表達模式的差異，可以區分癌症患者與對照正常人群樣品的來源。目前對於操作技術和設備的苛刻要求，限製了這項技術的大規模推廣應用。
目前，有不少研究發現，小分子miRNA跟細胞癌變密切相關。小分子miRNA異常可以導致癌症基因表達增加，也會造成細胞DNA修複蛋白的減少。DNA修複對於防止細胞基因突變非常重要。也許，通過對於小分子miRNA作用機理以及它們對於細胞基因表達調控的研究，會改變我們對於癌症的認識。同時，小分子miRNA的特異性也使得它們成為癌症分子靶向藥物開發的資源，加大戴維斯癌症研究中心在2015年的一項研究中發現，miRNA-124 具有降低腫瘤生長促進細胞死亡的作用，可以有效改善晚期前列腺癌的治療效果。可以預料，在今後的一段時期，會有更多的小分子miRNA靶向藥物被用於臨床試驗。
人體細胞染色體中，具有編碼功能的DNA序列隻是極少數。很長時間內，非編碼序列被認為是進化過程中的垃圾產物。隨著分子生物學研究的進展，研究人員開始重新認識這些垃圾序列的作用。小分子miRNA雖然不起眼，沒有任何編碼功能，但是它的廣泛存在就有它的獨特意義。我們現在認識到，小分子miRNA可能是細胞最重要的基因表達調控因子，它在癌症檢測和治療中的應用，也許有不可估量的前途。
*** 癌症的診斷一定要有臨床症狀，不會完全依賴分子診斷，這個技術的好處在於
2. 用於癌症的分子分型，可以針對不同亞型的癌症使用相應治療方案。
3. 用於大規模篩選高危人群
