英國推出“基因沉默”療法應對嚴重疼痛症,也有望治療罕見遺傳病 (ZT)
英國國家醫療服務體係(NHS)將采用一種創新藥物,這種藥物被稱為“基因沉默”,幫助那些生活在嚴重病痛中的人。
該藥用於治療急性間歇性卟啉病(acute intermittent porphyria),這種病會在家族中傳播,導致患者無法工作或無法正常生活。
臨床試驗顯示,使用這種藥物後,嚴重症狀減少了74%。
雖然卟啉症很罕見,但專家表示,基因沉默有可能給醫學帶來革命性的變化。
https://www.bbc.com/zhongwen/simp/science-58997024