藥物臨床試驗是指任何在人體（病人或健康誌願者）進行的係統性研究，以證實或發現測試藥品的臨床作用及不良反應，並確定試驗藥品的安全性及有效性。臨床試驗在中國，尚不如美國等發達國家擁有成熟的體係及廣泛應用的市場機製，因此，對於很多不幸罹患重大疾病的患者，臨床試驗依然是一個較為陌生的概念。
【臨床試驗不再神秘】
每年在美國，都有大量的藥物臨床試驗不斷地推動相關疾病領域的最新治療手段。對於那些已經嚐試現有治療方案未果的患者，這樣的藥物試驗往往是一個提前獲得世界上最先進治療方案的機會，因此有大量的醫療機構以及專業的醫務團隊在積極配合患者進行參與並從中獲得前所未有的治療結果。然而對於許多中國患者來講，情況卻恰恰相反。由於中國臨床試驗體係相對的局限，以及自身對於臨床試驗的認知誤區，許多患者對於臨床試驗都抱有多多少少的誤解。
首先，臨床試驗雖然是試驗，但是相關藥物並非是沒有經過任何論證的新藥。在美國，一個合法的臨床試驗中所有在人體上使用的藥物，都已經預先通過了早期的研發論證階段以及臨床試驗前的試驗研究階段，充分探究了藥品的劑量及毒副作用，以保證最大程度的控製藥品可能會對人體產生的傷害。在這一階段，FDA對所有的試驗過程也都有著極為嚴格的要求和審批。除此以外，每一階段的臨床試驗也都會對所用藥品的劑量進行嚴格的把握，並由負責患者的醫生對用藥情況進行準確的測量。因此，參加臨床試驗並不是當“小白鼠”。
其次，每一個美國的臨床試驗，都會對患者的自身情況進行嚴格的篩選，並與患者充分交流整個實驗的目的，以及可能產生的風險與收益。因此，參加臨床試驗是一個雙向篩選的過程，一方麵保證患者自身的病情最符合相關實驗藥品的治愈預期，另一方麵也確保患者充分了解實驗的過程，徹底消除信息不對稱產生的風險。除此以外，所有美國的臨床試驗都是100%誌願參加。這意味著任何患者在任何時間都可以以任何理由終止相關試驗。因此，參加臨床試驗，權利是掌握在患者手上的。
最後，許多美國的臨床試驗，本身也會針對患者的疾病進行標準的基礎治療，已檢測新藥與標準藥物的聯合作用是否具有更好的療效。所以，在一些研究中，患者並不需要停止自身已經在進行的標準治療。
【臨床試驗中美差距】
1. 評審機構
中國負責新藥評審的管理機構是國家食品藥品監督管理局（CFDA）藥品審評中心。與美國半商業化的藥品審評費用獲取模式不同，我國嚴格實施行政事業單位人員編製的限製，內部評審專家資源不足，2014年統計，在編人員115人。
美國FDA是美國藥品注冊管理機構，它的職能是科學、高效、係統、全麵地保證上市藥品的安全性和有效性。為了提高 FDA 的工作效率和藥品審批質量，以保證美國人民比其他國家更早獲得批準的新藥，美國國會於 1992 年頒布了《處方藥申報者付費法案》。2014年統計，美國FDA評審中心在編人員5000人。
2. 臨床試驗申報機製
中國對臨床研究申請所需提交的資料要求相對嚴格，這與我國以仿製藥開發為主的行業背景有關。但對新藥來說，臨床試驗還隻是探索性的階段，許多研究數據 ( 如長期毒性資料）還有待在後期研究中總結發現。因此，要求申報者在 I 期臨床前就提交這些資料必然要耗費申報者大量不必要的時間和精力，進而影響了新藥臨床試驗審批的效率。
美國的新藥臨床試驗申請（investigational new drug，IND）評審主要包括兩個階段：第一階段是對申報資料進行形式審查，第二階段是對藥品安全性和有效性進行實質性審查和技術性評價 , 兩個階段皆由美國FDA 下設的藥品評價和研究中心 (CDER) 審查。FDA 收到 IND 申請日起 30 日內，申報者未收到 FDA 做出暫停臨床研究的決定，申請者即可開展臨床研究。
3. 臨床試驗機構
中國在1999年製定了藥物臨床試驗管理規範（GCP），而中國目前僅有400多家有GCP資格可以進行臨床試驗的醫療機構，其中主要是三甲醫院。
美國的臨床試驗大多由藥企主導，美國任何一個醫生都可以參與到臨床試驗中，因此效率高，周期短。參與進臨床試驗的人員可達到上萬人。
4. 服務機構（CRO）
藥物臨床試驗合同研究組織，簡稱CRO（Contract Research Organization）。CRO是一種學術性或商業性的科學機構，申辦者可委托其執行臨床試驗中的某些工作和任務。
中國臨床CRO整體水平不高，僅少數CRO能滿足國際質量規範。在中國，CRO目前更多是一種中介服務，僅能提供簡單的注冊申報、資料翻譯等服務，而技術創新含量高的新藥研發和新藥設計、尤其是臨床前研究，占的比例不高。
美國擁有先進的CRO,作為製藥企業的一種可借用的外部資源可在短時間內迅速組織起高度專業化和具有豐富臨床研究經驗的臨床研究隊伍，為製藥業提供技術支持和專業化服務。
5. 試驗內容
中國大部分正在開展的臨床試驗內容是FDA已經批準藥物的驗證性試驗，新藥的臨床試驗還未能完全與國際接軌。
美國臨床試驗通常是FDA未批準的最新靶向藥物、免疫藥物、抗體藥物等的試驗，以及FDA已經批準的藥物在其它疾病中的試驗(包括與其它治療方法的組合）。
6. 試驗數量
以肺癌臨床試驗統計結果為例：
中國藥物臨床試驗登記與信息公示平台數據顯示：2016年中國正在進行的肺癌臨床試驗有135例（www.chinadrugtrials.org.cn/）
美國臨床試驗信息公示平台數據顯示：2016年在美國進行的肺癌臨床試驗有1996例（https://clinicaltrials.gov/）
（數據來源：https://clinicaltrials.gov）
截止於2016年12月1日的全球臨床試驗注冊數據（按地區）的統計結果顯示，43%的臨床試驗在美國開展，有97573例。
通過以上兩個數據統計，可以看出，美國的臨床試驗數量是遠遠多於中國的。
7. 服務質量
中國參與臨床試驗的醫生大部分是來自於三甲醫院的醫生。這類醫生平時很忙，對於臨床試驗的患者花的時間相對較少。
在美國，參與臨床試驗的患者往往會得到醫生更加細致的問診，醫護人員願意花更多的時間充分了解患者的依從性、配合度。
【市場？渠道？】
尋找並參與最適合的臨床試驗項目，往往是臨床試驗前在參與者所麵臨的一大困難。一方麵美國每年都有琳琅滿目的試驗項目推出，患者很難找到持續關注臨床試驗的醫生為自己推薦最新、最適合的項目，患者自身也往往不具備相關的知識去做項目篩選；另一方麵，對於沒有美國醫生或美國醫療保險的海外患者，想要準確匹配到最新最合適的美國臨床試驗，更是難上加難。隨著試驗和患者雙方需求的日益增多，市場上也產生了一係列高質量的產品：
ePatientFinder 的主要任務是為內科醫生們提供更多可以改變患者人生的臨床試驗機會。其具有創新性的臨床試驗交換平台將一些生命科學機構（包括很多排名前10的製藥企業，醫療器械公司與新藥合同研究組織等客戶）與眾多潛在需要為病人提供臨床實驗治療方案的醫生（來自診所、大型醫院及可信賴的醫療組織）緊密聯係起來。該平台會高效的為相關領域的醫生持續地提供最新的臨床試驗信息，同時也會通過大數據運算為醫生識別符合條件的美國患者。
MORE Health是一家美國互聯網醫療服務機構，致力於為美國以外國家的用戶提供來自於美國的權威醫療服務。 赴美臨床試驗計劃是MORE Health的核心業務之一，用戶可有機會加入美國最新臨床試驗計劃。在接到用戶服務申請後，MORE Health的案例經理在3個工作日內整理、翻譯用戶的全部醫學資料，同時，MORE Health臨床試驗谘詢醫生會向用戶推薦合適的臨床試驗項目，並幫助用戶聯係臨床試驗的負責醫生。臨床試驗負責醫生可通過MORE Health視頻會議與用戶建立醫患關係，判斷病情是否符合參加臨床試驗的條件。用戶在正式赴美前，往往就可以完成臨床試驗的初步篩選。順利入組的用戶， MORE Health將提供赴美臨床試驗全程健康管理服務。
【真實案例】
對尋求奇跡的人們而言，互聯網頂級醫療改變了世界。
靠譜的臨床試驗讓我重回生命的跑道
重擊
我今年55歲，家在上海，是一名高中體育老師，更早的時候曾經是田徑運動員，因為這段經曆，我對自己的身體特別自信，自詡是“鐵打的硬漢”。
命運像和我開玩笑一樣，在2014年前的國慶黃金周期間，我和家人在黃山遊玩，登山時咳嗽不止，本來愉快的家人度假時光，由於那幾天我像一個拖油瓶一樣，我們不得不提前兩天結束行程，早早返回上海。
返滬後，原以為咳嗽的症結是水土不服抑或是路途勞頓，休養一下很快能恢複，可事與願違，症狀越來越嚴重。孩子心疼我，堅決帶著我去上海曙光醫院去看醫生。在做了包括肺部X光、CT等一係列檢查之後，孩子一臉輕鬆的告訴我，沒事兒，“就是急性肺炎”，可我心裏老是隱隱有一絲擔憂，“既然沒事，還拿那麽多藥幹嘛？為什麽還要求盡快住院？”
於是，我留了個心眼兒，等家人都出門後，我看著手頭的藥，用電腦一個一個查詢，查這些藥都是用來治什麽病的，結果卻發現了我不願看到的真相——所有這些藥物，基本上都是用來治療癌症的！憑著我運動醫學的底子，我又去查看了自己的X光片，卻發現左側肺部有一個大的結節，大約4公分左右；我又看了CT報告的檢查結果，看到觸目驚心的四個字：“晚期肺癌”。
兒子剛結婚，忙工作一直沒要孩子。孫子都沒見上，我還沒來得及享受天倫之樂，一切就將終止！感覺命運狠狠地重擊了我一拳，震驚也好，沮喪也罷，難以形容，我順勢靠在沙發上，呆了好久。
晚飯一家人湊在了一起，飯菜很豐盛，但於我味同嚼蠟。我強裝笑顏，一口氣吃了四個我最愛吃的上海生煎……本來很普通的一頓家宴，由於我心裏有事兒，氣氛反而有點出乎尋常地興奮。
結束的時候，我給孩子說，華子（孩子小名），爹爹都知道了，就像桌上這頓飯，人食五穀雜糧，都是有個頭痛發熱，有了病，咱得治，哪怕是癌！但出了點狀況，你瞞著爹爹，這不應該啊？
一句話，一家人，無語凝噎，稍後，孩子、老伴兒的放聲大哭，打破了靜滯的空氣。
我知道，孩子心疼我，但我同樣愛他們，舍不得離開他們。從這刻起，我要使出百分之一百二的努力，度過這道檻兒。
希望
一分鍾沒有耽擱，第二天一大早我就趕到了醫院，在主診醫生馬大夫的協助之下，我積極地配合醫生開始了一係列的治療過程。不幸的是，由於我的癌症已經進展到了晚期，而且有局部淋巴結的轉移，手術治療、化療和放射治療的效果都不是很好。我後來還嚐試了靶向藥物易瑞沙的治療，一開始病情確實有好轉，但好景不長，在半年多之後，又逐漸出現了耐藥性，這種藥物對我也漸漸失效了。病情一天天地惡化，治療的副作用也是非常嚴重，我惡心嘔吐、掉頭發、渾身無力等症狀也越來越嚴重了，身體每況愈下。馬大夫非常無奈地表示：“您現在的身體情況，在國內可能也沒有什麽更好的治療方法了。”
醫生的話，等於是在宣判我與死亡的距離越來越近。但我仍然不死心：“國內沒辦法，國外有可能嗎？”馬大夫認真地看了我一下，“美國藥廠默沙東（Merck）公司的新藥‘派姆單抗’（Pembrolizumab）可能會有效，該藥可通過阻斷腫瘤細胞激活免疫細胞PD-1 信號通路，讓免疫係統直接殺死癌細胞，具有治療多種類型腫瘤的潛力，目前該藥已經被FDA 批準上市治療黑色素瘤和轉移性非小細胞肺癌。理論上，使用這種藥物跟一些化療藥物一起聯合治療轉移性晚期肺癌應該是會是一種療效很好的方法，但可惜的是這種聯合用藥方案在美國尚且處於臨床試驗的階段，要想搏一把，唯一的方法就是參加在美國的臨床試驗。”
“我可以給您推薦一家叫MORE Health美國醫療服務機構，他們可以幫助您加入美國臨床試驗。”馬大夫在1年前參加MORE Health主辦的“遠程尖端醫學學術交流會”中有關肺癌轉移的診斷及治療的學術研討會，知道MORE Health聯合美國頂級的醫學院，簽約了50名美國最頂級的肺癌專家，這些專家可以為患者進行中美專家遠程會診，通過MORE Health平台建立醫患關係，為患者開具美國最新批準的處方藥物，同時協助患者來到美國參與一些新藥的臨床實驗項目。
久病成醫，作為肺癌患者，有必要做下簡單的科普，肺癌是我國發病率和死亡率最高的惡性腫瘤，2000年以前，治療方式主要是手術、放療和化療。對於晚期肺癌患者，一般化療的有效率隻有20%-40%，平均生存期也就1年左右。隨著醫學技術的突破，美國近兩年批準的免疫藥物如PD-1抑製劑Nivolumab和Pembrolizumab，被醫療界公認為最有希望治愈癌症的方法之一。
巧婦難為無米之炊。無藥，就是要命的事情。這會兒才知道：美國針對各種肺癌的新藥有10多種，每年還有新的藥物不斷上市，但我國隻有4種，最新的都是美國5年前上市的“舊藥”。
這也就意味著，在大洋彼岸，可能存在著最後的希望……
奇跡
遵從馬大夫建議，我們聯係上了MORE Health 案例部，尋求國際專家的建議。MORE Health的案例經理對我的所有病曆資料進行了係統的整理，上傳平台。考慮到我病情的複雜性，MORE Health案例經理王瑾為我推薦了加州大學舊金山分校醫療中心的肺癌專家Dr. Thierry Jahan。隨後，在MORE Health的安排下，Jahan醫生和我的主診醫生馬大夫進行了遠程視頻會診。根據我的病情，Jahan醫生建議我參加他本人負責的一項二期肺癌的臨床試驗，該臨床試驗的名稱為“派姆單抗聯合化療或免疫療法治療非小細胞肺癌”（ID：NCT02039674）。這是一項開放性的隨機二期臨床試驗，目的是確定派姆單抗在與化療或免疫治療聯合使用治療不可切除或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者時的安全性、耐受性和有效性。參加這個臨床試驗的患者，除了服用生物製劑派姆單抗之外，還會服用紫杉醇、卡鉑、培美曲塞、厄洛替尼、吉非替尼等化療藥物，和貝伐單抗、伊匹單抗等免疫療法藥物。Jahan醫生為我詳細介紹了該項臨床試驗的要求和他以前接待國際病人的經曆，這讓我完全放下了擔心。Jahan醫生仔細地判斷了我的病情，認為我符合參加臨床試驗的條件。他還告訴我，要想正式加入試驗，還需要得到醫院和開展試驗的藥廠的同意，獲得授權書。在MORE Health的幫助下，我們順利的拿到了中英文的授權書。Jahan醫生和MORE Health的案例總監Bob Wang和法律顧問耐心地為我解答了授權書中臨床試驗的細節、風險的問題。
隨後，就是準備押金、安排住宿和簽證材料了。在MORE Health的幫助下，我很快收到了赴美就醫的邀請函。憑著這封邀請函，我順利來到了美國。 這裏提及一下，MORE Health在美國使館備案，出具的資料都是被認可的。
來到美國後，在MORE Health案例經理的陪同下，我來到加州大學舊金山分校醫療中心與Jahan醫生見了麵，並順利地辦理了入院和進入臨床試驗的相關手續，隨即在醫生的監督之下開始了治療。
接下來在美國的治療很順利，在服用了臨床試驗的藥物之後，我明顯感受到了身體情況在逐漸地好轉。隨著臨床試驗的進行，在大概接受了三個月的治療之後，雖然我有時候仍然會感到輕微的惡心、頭暈等一些副作用，但令我欣喜的是，我的咳嗽、胸痛等臨床症狀變得越來越輕了。而且，我也有精神了，食欲也好起來了，甚至可以喝點葡萄酒了……我找回了令人驚喜的生活質量，像回到了過去的自己。
經過了六個月的試驗期之後，我的身體情況得到了極大的改觀；經過胸部的X光和CT影像學檢查，醫生發現我身上的癌症轉移灶基本上都已經得到了很好地控製，也沒有出現新的轉移灶，我的病情已經趨於穩定的階段。
這次經曆之後，我感慨良多。感謝MORE Health為我找到了合適的臨床試驗項目，而最終結果也是讓人鼓舞的，我的癌症得到了最大程度的控製，因此我是幸運的人。謀事在人，成事在天，我想對其他癌症患者來說，千萬不能夠被動地接受治療，一定要積極主動地查詢疾病和治療的各種信息和資料，要多問問題，了解疾病的治療方案、藥物和臨床試驗，哪些是適合自己的，以及究竟如何參與到其中來。臨床試驗是一項高風險高回報的醫學治療手段，它並不適用於每一個人，但對於沒有其他有效治療方式的人，也許隻有嚐試它，才能挽救自己的生命，或者至少可以延長生命，提升生活的質量，給自己一次機會，給家人多一些希望。
如需轉載本文，請注明來源於MORE Health®北美健康驛站博客。
MORE Health®公司是一家總部位於美國矽穀的高科技互聯網醫療公司，成立於2011年。公司依托自主研發，經FDA認證並嚴格遵守美國HIPAA隱私法案的雲端醫療平台，為用戶提供全麵，權威的診療服務。MORE Health®的核心產品為國際專家聯合會診和第二診療服務，已經接受和處理400例中國病例，主要覆蓋領域有腫瘤，心血管，神經科，兒科及罕見疾病等。
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