核心在研藥物：Ulefnersen (ION363)，預計將在 2026年下半年迎來主要臨床終點數據揭曉

Ionis 目前在運動神經元病（漸凍症/ALS）領域的在研及已上市核心藥物最新進展如下：

1. 核心在研藥物：Ulefnersen (ION363)

該藥目前針對 FUS基因突變型漸凍症（FUS-ALS） 的研發正在全力推進：

• 最新裏程碑：該藥的關鍵性 全球多中心Ⅲ期臨床試驗（FUSION研究）已完成全部患者入組。該試驗在全球 16 個國家的 25 個臨床中心共招募了 80 多名患者。
• 時間節點：目前試驗正在進行雙盲對照階段，預計將在 2026年下半年迎來主要臨床終點數據揭曉（Primary Completion）。
• 商業合作：Ionis 已將該藥的全球獨家開發、生產和商業化權益授權給大塚製藥（Otsuka），大塚製藥自2025年起承擔相關研發費用。如果數據積極，該藥有望成為全球首個上市的 FUS-ALS 對因治療藥物。 [1, 2, 3]

2. 已上市標杆藥物：Tofersen (托夫生注射液 / 商業名：Qalsody)

這是 Ionis 與渤健（Biogen）聯合開發的技術標杆，用於治療 SOD1基因突變型漸凍症： [1, 2]

• 全球與中國進展：該藥不僅已獲得美國 FDA 批準，並在中國國家藥監局（NMPA）獲批上市。它作為全球首個“對因治療”的漸凍症藥物，通過靶向降解致病 mRNA 來阻斷毒性蛋白堆積，目前正處於商業化放量和真實世界臨床應用階段。 [1, 2, 3]