加拿大醫療裏程碑：幹細胞治療讓1型糖尿病患者擺脫胰島素

發布：2025年06月21日 10:29

來源：
作者：談海

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

在一項開創性的研究中，來自 安省倫敦 (London, Ontario) 的36歲護士兼母親 阿曼達·史密斯 (Amanda Smith) 慶祝她近兩年來無需注射胰島素來管理1型糖尿病。這得益於她在近兩年前作為一項臨床試驗的一部分，接受了一劑實驗性幹細胞。

1型糖尿病的“裏程碑式研究”

這項發表在《新英格蘭醫學雜誌》(New England Journal of Medicine) 上的研究，涉及了接受了製造幹細胞的1型糖尿病患者。這些幹細胞被設計在肝髒中生長，並發展成為能夠自然控製血糖水平的完整胰島細胞。

在接受單劑幹細胞治療的12名患者 中，有10名患者至少一年內無需胰島素，並且停止了可能導致危險並發症甚至死亡的低血糖發作。

對於阿曼達而言，這項治療無疑是天賜之福。她在25歲時被診斷出患有遲發性青少年糖尿病，盡管密切監測，仍飽受突發性低血糖（hypoglycemia）的困擾，經常導致她昏厥。糖尿病昏迷或更糟的風險始終存在。她形容自己“擺脫了手銬”，不再每天活在糖尿病的陰影下。

開創性研究與細胞功能

多倫多大學健康網絡 (University Health Network in Toronto) 胰腺和胰島細胞移植項目的外科主任 特雷弗·賴克曼博士 (Dr. Trevor Reichman) 是這項研究的主要作者，他指出這是科學家首次觀察到植入幹細胞衍生的胰島產生此類反應。

這些幹細胞最初由總部位於 波士頓 (Boston) 的生物技術公司 Vertex 從胚胎組織中提取，並被注入患者的肝髒。賴克曼博士表示，在接下來的四到六個月中，這些細胞轉化成了正常胰腺中發現的各種分泌激素的細胞，並且能夠實時監測患者的血糖水平。

阿爾伯塔大學 (University of Alberta) 阿爾伯塔糖尿病研究所主任 彼得·西尼爾博士 (Dr. Peter Senior)（未參與本研究）稱這項數據“非常令人興奮”且“非常、非常強大”，並強調12名參與者中有10名能夠停用胰島素。溫哥華綜合糖尿病中心 (Vancouver General Diabetes Centre) 主任 邁克爾·湯普森博士 (Dr. Michael Thompson) 稱其為“巨大進步”，因為這是首次通過幹細胞產品在患者體內達到如此高水平的胰島素生成。

取舍：免疫抑製

盡管這項治療具有革命性意義，但患者需要終身服用免疫抑製藥物，以防止其免疫係統破壞移植的細胞。這些藥物存在風險，包括某些癌症、感染和高血壓的風險增加。

然而，對阿曼達來說，這些風險遠比她之前持續麵臨的糖尿病並發症威脅要小。她表示，每天服用“幾次藥片根本不算什麽”，與她過去的掙紮相比不值一提。

研究確實報告了兩名患者死亡：一名可能死於免疫抑製的並發症，這強調了在經驗豐富的移植中心對患者進行密切監測的必要性；另一名患者則死於重度癡呆。

加拿大創新與未來展望

這項幹細胞療法是在25年前加拿大率先開展的埃德蒙頓方案 (Edmonton Protocol) 基礎上發展而來，該方案涉及植入來自已故器官捐贈者的胰島素分泌細胞。盡管埃德蒙頓方案取得了成功，但受限於器官捐贈者稀缺。

Vertex 的細胞，現更名為 Zimislecel（原名VX-880），提供了一種“即用型”的活細胞療法，有望成為胰島素分泌細胞的無限且可再生的來源。在埃德蒙頓工作的西尼爾博士認為，這一突破意味著“我們不再受限於器官捐贈者”，為細胞療法成為現實鋪平了道路。

下一步是開發無需免疫抑製的幹細胞，可能通過基因工程或封裝細胞使其對免疫攻擊“隱形”。目前，多項初步研究正在進行中。

這項研究仍在進行中，計劃在溫哥華 、埃德蒙頓、多倫多和美國納入共50名患者。賴克曼博士的團隊正在積極招募候選人。

 

 

圖源：CTV